Биотехнология: что это такое?

Что же, лично я в такой ситуации, вероятно, тоже пошел бы на риск. Тем более что история восстановительной хирургии уже имеет опыт исправления дефектов иммунной системы с помощью скальпеля. Связано это с именем советского хирурга Юрия Ивановича Морозова, осуществившего тринадцать лет назад в кубинском госпитале города Камагуэй, где он работал профессором-консультантом, три трансплантации (пересадки) тимуса трем чернокожим мальчишкам, страдавшим тяжелым наследственным недугом — атаксией-телеангиэктазией, называемым еще синдромом Луи Бара. Дети, страдающие этим заболеванием, очень плохо ходят, внезапно «забывают» знакомые слова и бесконечно болеют. Что совсем неудивительно, ведь тимус — главный орган иммунной системы — у них от рождения дефектный, а значит, нет и иммунитета.

Забегая вперед, скажу, что все три операции прошли удачно, а по возвращении на Родину профессор Ю. Морозов сделал еще двадцать три аналогичные операции. И все они вернули здоровье, казалось бы, самой природой обреченным на смерть людям.

Попытки хирургически поправить «неполадки» в иммунной системе осуществлялись и до Ю. Морозова (сегодня во всем мире применяют семь способов хирургического исправления иммунных дефектов, метод Ю. Морозова официально признан восьмым и самым эффективным). Но все они кончались неудачами, поскольку пересаживаемая часть тимуса не включалась сразу в общий кроветок организма, а вживлялась под кожу.

У советского хирурга была своя тактика проведения уникальной операции: он пересаживал больному не один, а сразу два органа — тимус и грудину — орган кроветворения. Такая тактика родилась из понимания самого механизма иммунной защиты, в состав которого входит и фабрика кровяных клеток — костный мозг. Именно из него одни клетки поступают в тимус и становятся Т-лимфоцитами (ответственными за клеточный иммунитет), а другие — в орган, до сих пор еще «не открытый» физиологами в человеческом организме, где клетки, продуцируемые костным мозгом, превращаются в лимфоциты, вырабатывающие защитные белки — иммуноглобулины, обеспечивающие так называемый гуморальный, жидкостный иммунитет.

Нужно ли говорить, сколь сенсационными оказались те первые три операции Ю. И. Морозова, доказавшие, что с помощью имплантатного тимуса можно реконструировать иммунитет. Пройдут годы, и мысль о реконструкции подорванных тяжелым заболеванием защитных сил организма вновь появится на повестке дня. Ее породит тщетность попыток каким-либо иным путем исправить пороки защитных сил организма, развивающихся при тяжелом, насильственном комбинированном иммунодефиците. Только на сей раз эта мысль будет облачена в иные «одежды»: речь пойдет о генотерапии. Вот почему специалистам из американского Национального института здоровья, работающим над методом, на его реализацию необходимо разрешение Консультационного комитета по рекомбинантным ДНК.

Заболевание, о котором идет речь, как я уже сказал, наследственное и обусловлено отсутствием в генетическом аппарате больного всего одного гена, кодирующего производство в организме всего одного фермента, так называемой аденозиндезаминазы. Но именно она стимулирует развитие иммунной системы. Какова же стратегия планируемой операции?

По своему характеру она очень напоминает ту, что осуществил когда-то Ю. И. Морозов. А вот методы реализации совершенно иные. Ученые предполагают заразить клетки костного мозга, взятые у больного, несколько измененным, модифицированным ретровирусом (что такое ретровирус — читатель узнает из дальнейшего рассказа), в геном которого включен ген аденозиндезаминазы. Модификация вируса произведена так, что он утратил способность к воспроизводству. А значит, не может выйти за пределы тех клеток, в которые введен. Это очень важно, поскольку полностью предотвращает заражение ретровирусом других клеток организма.

Зараженные клетки вновь будут введены в организм больного, ДНК-копия гена аденозиндезаминазы включится, впишется в геном, и он отдаст приказ организму нарабатывать нормальный фермент.

Такова идея метода. И она безусловно хороша, поскольку рассчитана на производство обусловленных природой «лекарств» внутреннего, организменного происхождения. Другое дело, как этот метод осуществится на практике. Опыты на мышах и обезьянах, например, пока не сулят исследователям удачи, поскольку активность человеческого гена наблюдалась у тех и других животных в эксперименте очень короткое время.

Дело в том, считают исследователи и их оппоненты, что при такой методике его осуществления вирусом, несущим человеческий ген, заражаются только костномозговые клетки последнего поколения, а не стволовые, дающие им начало.

Есть и другое, весьма серьезное «но», ставящее под сомнение целесообразность и безвредность планируемой работы. Предполагается, что вирус, активизирующий все процессы, происходящие на клеточном уровне, может спровоцировать онкогены, пока что спокойно дремлющие. А погибать от рака столь же несладко, как и от комбинированного иммунодефицита.