Фарма.РФ. Как отечественные компании создают лекарства будущего уже сегодня

Иван плотно общается с научными сотрудниками компании, часто имеющими за плечами значительный опыт исследовательской научной работы, высокие достижения, открытия, публикации и, конечно, солидные ученые степени. Коллективно они держатся на острие научной мысли и определяют направление поиска потенциальных механизмов и молекул, которые смогут превратиться в готовые лекарственные препараты.

Главные задачи Ивана — сохранение стерильности, максимальные точность и внимательность, а главное — понимание что его работа — часть огромной коллективной работы по созданию нового препарата, который будет спасать жизни пациентов.

Мария — исследователь. Девушка работает в отделе доклинических испытаний и недавно получила от Ивана новую выделенную активную субстанцию под кодовым названием RDX749.

Само по себе название шифрует молекулу о которой идет речь, чтобы доставшиеся путем долгих и трудных поисков знания о ее возможных свойствах не попали не в те руки и не подорвали сложную и дорогостоящую работу над новым препаратом.

Мария работает с линией лабораторных мышей (in vivo — на животных), у которых воссоздана опухоль, угрожающая сотням тысяч людей по всему миру и для лечения которой существующие возможности ограничены и малоэффективны.

Животных, безусловно, жалко, но надежных путей заменить такой подход пока придумать никто не смог, а некачественно исследованный препарат, в случае применения у людей, может оказаться в лучшем случае бесполезным, а в худшем — крайне опасным. Но «лучшего случая» на столь ответственном этапе не существует и приходится работать на мышах, чтобы сохранить жизни и здоровье людям.

Мария вводит несколько дозировок RDX749 группе из сотни мышей с воссозданной опухолью, а такой же по численности группе контрольных мышей с той же опухолью вводит простой физиологический раствор. Именно две группы очень важны для прямого сравнения эффективности. Только так можно будет понять действует ли потенциальный препарат и наблюдаются ли какие-нибудь различия.

Многие эффекты уже были определены ранее, но в следующие два месяца Мария должна проверить практически самое важное — есть ли влияние RDX749 на продолжительность жизни мышей с опухолью. То есть буквально — есть ли лечебный, терапевтический эффект и смысл у всей этой работы.

Мыши будут получать введения препарата или контрольного раствора каждую неделю, ведь такие дозировка и режим были установлены в предыдущих фармакокинетических экспериментах, когда удалось выяснить, какую именно концентрацию и за какое время препарат набирает в различных органах и биологических жидкостях.

Спустя два месяца кропотливой и точной работы, наконец, стало ясно — препарат RDX749 не только работает, но в конкретной дозировке его эффективность максимальна!

Для удобной визуализации таких эффектов исследователями придуман особый, наглядный способ. Он еще называется графиком Каплана-Мейера, по именам создателей этой графической модели. Фиксируя на графиках летальный исход каждой конкретной мыши черточками, модель демонстрирует общую динамику в сравнении между группами.

Рис. 1. Кривые Каплана-Мейера, как правило используемые для демонстрации динамики общей выживаемости

Судьба контрольных мышей, не получивших препарат, показана здесь на синем графике. Абсолютное число живых мышей по оси Y и время, выраженное в сутках, по оси X позволяют понять, что половина контрольных мышей, получавших физиологический раствор без лекарственного действия, уже не было в живых на одиннадцатые сутки эксперимента (медиана общей выживаемости — 11 суток), тем временем как получавшие исследуемый RDX749 жили заметно дольше.

Наилучший же эффект можно видеть у получивших дозу, эффект которой отображен на фиолетовом графике (самый верхний) — медиана общей выживаемости у них превысила месяц и даже приблизилась к сорока суткам. Это может казаться небольшим сроком, но ведь мы говорим о мышах и тем более мышах с опухолью — для них это солидное время! А идеальная доза позволила превысить срок при отсутствии лечения без малого в четыре раза!

Полный график и все данные мы, конечно, в условиях конфиденциальности и коммерческой тайны демонстрировать не будем, а понять и разделить радость Марии, передавшей эту информацию руководству — можно.

RDX749 был двадцать третьей молекулой, чьи свойства изучались в этом году и пока лишь он один получил шанс на проведение клинических испытаний уже на людях. Сперва на здоровых добровольцах, чтобы оценить насколько он безопасен и в каких дозировках его концентрации в биологических жидкостях теперь уже человеческого организма приблизятся к оптимальным.

Затем на узкой группе пациентов с конкретным онкологическим заболеванием, для лечения которого и исследуется такое лекарство.