Редактируя человечество: Революция CRISPR и новая эра изменения генома

«Редактируя человечество» – это история об одном из наиболее выдающихся научных открытий, которое совершило человечество, – открытии технологии CRISPR. Изначально моим намерением, получившим поддержку в виде стипендии Фонда Гуггенхайма, было сосредоточиться на теме CRISPR с точки зрения науки и ученых. В 2017 г. я решил начать издание нового журнала под названием The CRISPR Journal и стал встречаться с учеными, которые занимаются наиболее интересными исследованиями в этой области. Наше путешествие начинается с истории о группе неизвестных микробиологов и биохимиков – настоящих «героев CRISPR», пытающихся понять функцию неясных последовательностей бактериальной ДНК. CRISPR убедительно демонстрирует огромную ценность финансирования фундаментальных академических исследований и исследований, проводимых отдельными учеными. Крупные научные консорциумы, такие как объединение вокруг проекта «Геном человека», могут делать великие открытия, но давайте не будем забывать, что при небольшой финансовой поддержке на это способны и скромные ученые. Мало кто мог предположить, что исследования того, как бактерии побеждают своих вирусных врагов, дадут толчок к развитию многомиллиардной индустрии, которая сможет лечить болезни и помогать в решении проблем мирового голода.

Во второй части книги я обсуждаю взлеты и падения генной терапии, которая переживает возрождение после долгих лет упадка. Одна из больших надежд, возлагаемых на редактирование генома, связана с возможностью лечения пациентов с широким спектром тяжелых заболеваний, таких как мышечная дистрофия, гемофилия, слепота и серповидноклеточная анемия. В науке часто злоупотребляют термином «святой Грааль», но, если исправление одной буквы в генетическом коде человека не является желанной чашей спасения, я не знаю, как еще это назвать.

Во второй половине книги я обращаю внимание на CRISPR-младенцев и необычную историю этого безрассудного эксперимента. Я приоткрываю завесу над тайными амбициями Хэ Цзянькуя. Сомневаюсь, что Хэ Цзянькуй был ученым-мошенником, каким его изображали, и пытаюсь оценить последствия его действий. В заключительных главах я представляю вашему вниманию некоторые из новых интересных направлений, по которым нас может провести CRISPR, – от перемещения генов до избавления от малярии и возрождения вымерших видов, а также отделяю правду от вымысла в спорах о детях на заказ.

Мы живем в век биологии. Как отмечает Федор Урнов, между гениальной идеей и ее практической реализацией лежит огромная пропасть. В 1505 г. Леонардо да Винчи разработал модель орнитоптера – летательного аппарата. И только через четыре столетия, в декабре 1903 г., Орвилл Райт бросил вызов гравитации: он преодолел по воздуху за двенадцать секунд расстояние, равное длине бейсбольной площадки (36,5 м). Потребовалось несколько десятилетий, прежде чем этот знаменательный полет положил начало коммерческим воздушным перевозкам, не говоря уже о первом полете человека на околоземную орбиту и за ее пределы.

Сиддхартха Мукерджи хорошо написал об этом в своей книге «Ген»: «Проблема всех этих технологий в том, что ДНК – это не только генетический код, в некотором смысле это и моральный кодекс. Перед нами встает вопрос не только о том, кем мы станем. Теперь, когда у нас есть все эти инструменты, мы получили возможность задать вопрос, кем мы можем стать».

Эта книга о происхождении, развитии, использовании и неправильном применении CRISPR – технологии, созданной на основе жизнедеятельности некоторых самых древних организмов планеты, благодаря которой мы находимся на пороге новых возможностей – редактирования человечества.

Часть I

О чудо! Какое множество прекрасных лиц!

Как род людской красив! И как хорош

Тот новый мир, где есть такие люди!

УИЛЬЯМ ШЕКСПИР. БУРЯ[29]

– Ты же не можешь вот так командовать бактериями, – возразила миссис Хэмпсток. – Они этого не любят.

– Сущий вздор, – отмахнулась старушка. – Дай им только волю, и они совсем распояшутся. А покажешь, кто тут главный, они все сделают, только б тебя умаслить. Ты же пробовала мой сыр.

НИЛ ГЕЙМАН. ОКЕАН В КОНЦЕ ДОРОГИ[30]

Прогресс в науке зависит от новых методов, новых открытий и новых идей – пожалуй, именно в таком порядке.

СИДНЕЙ БРЕННЕР

Глава 1 Ажиотаж вокруг CRISPR