Трещина в мироздании. Редактирование генома. Невероятная технология, способная управлять эволюцией

Мои собственные взгляды на проблему меняются (в том числе и в настоящее время), но меня поразил комментарий, сделанный в январе 2015 года на конференции, которую я организовала для обсуждения проблем редактирования генов в человеческих клетках зародышевого пути. Семнадцать человек, включая соавтора этой книги (и по совместительству моего бывшего аспиранта) Сэма Стернберга, сидели за столом для совещаний в калифорнийской долине Напа и вели жаркий спор о том, будет ли разрешено редактировать клетки зародышевого пути, и если да, то когда это случится. Внезапно кто-то придвинулся ближе к столу и очень тихо сказал: “Наступит время, когда неэтичным будет не воспользоваться редактированием генов эмбриональных клеток ради того, чтобы облегчить страдания человека”. Эта реплика кардинально поменяла ход нашей дискуссии, и она каждый раз всплывает у меня в памяти, когда я встречаюсь с родителями или будущими родителями, столкнувшимися с разрушительными последствиями генетических заболеваний.

Пока мы рассуждаем, исследования CRISPR продвигаются вперед. В середине 2015 года китайские ученые опубликовали результаты эксперимента, в котором они вводили CRISPR в человеческие эмбрионы. Исследователи использовали отбракованные, нежизнеспособные эмбрионы, но их исследование тем не менее стало важной вехой: впервые была сделана попытка прицельно отредактировать ДНК эмбриональных клеток человека.

Достижения подобного рода вызывают вполне оправданную тревогу. Однако мы не можем не заметить и фантастических возможностей, которые редактирование генома открывает для помощи людям, страдающим от инвалидизирующих наследственных заболеваний. Представьте себе, что человек, узнавший, что несет в себе мутантную копию гена HTT[5] (а это почти наверняка означает раннее наступление деменции), получит доступ к основанному на CRISPR лекарству, способному устранить мутацию еще до проявления каких-либо симптомов заболевания. Никогда раньше мы не были так близки к созданию методов излечения наследственных заболеваний, и важно, чтобы, пока идут споры по поводу редактирования геномов человеческих клеток зародышевого пути, мы не настроили общественность против CRISPR и не затруднили внедрение технологии в клиническую работу для лечения недугов, не передающихся по наследству.

У меня вызывают невероятный энтузиазм возможности, которые сулит нам редактирование генома. Исследования CRISPR – и те, что ведутся в научных лабораториях, и те, что проходят в биотехнологических стартапах (а последние уже получили более миллиарда долларов от венчурных инвесторов), – быстро приносят новые данные. Подстегивая развитие отрасли, научные работники и некоммерческие организации предлагают недорогие инструменты, основанные на CRISPR, ученым со всего мира, и таким образом исследования можно вести непрерывно и беспрепятственно.

Однако научный прогресс нуждается не только в исследованиях, инвестициях и инновациях: не менее важно участие общественности. До нынешнего времени революция CRISPR проходила по большей части за закрытыми дверьми лабораторий и биотехнологических стартапов. Изданием этой книги и рядом других действий мы надеемся вытащить эту революцию на всеобщее обозрение.

В первой части этой книги, которая называется “Инструмент”, мы с Сэмом рассказываем захватывающую предысторию технологии CRISPR: как она начиналась с исследований иммунной системы бактерий и какие преимущества получила в результате десятилетних разработок методов переписывания ДНК внутри клеток. Во второй части – “Задача” – мы исследуем бесчисленные возможности практического применения CRISPR на животных, растениях и человеке – как будущие, так и уже реализованные, – и обсуждаем невероятные перспективы и заметные трудности, ждущие на этом пути. Вы заметите, что книга рассказана от моего лица. Но ее писали мы оба, и мы оба разделяем большую часть выраженных в ней мнений. Мы выбрали такой способ изложения ради большей ясности и для того, чтобы наиболее полно раскрыть детали неповторимых впечатлений, полученных мной в течение многих лет.

Эта книга не задумывалась как строгое изложение истории CRISPR или как исчерпывающая хронология ранних этапов технологии редактирования генома. Мы скорее хотели подчеркнуть некоторые наиболее важные достижения в этой области и дать представление о том, как наша собственная работа сочеталась с результатами исследований других научных коллективов. Мы дали ссылки на источники там, где это было уместно, и призываем заинтересовавшихся читателей обращаться к дополнительным публикациям, чтобы получить больше информации о предмете, о котором мы пишем. Наконец, мы с огромным уважением отдаем должное бесчисленному множеству ученых, сыгравших ключевые и бесценные роли в изучении CRISPR и редактирования генома, и извиняемся перед теми коллегами, работы которых мы не смогли упомянуть из-за ограниченного объема книги.