Трещина в мироздании. Редактирование генома. Невероятная технология, способная управлять эволюцией

Технология CRISPR появилась всего несколько лет назад, но уже сейчас непросто найти заболевание, которое не предлагали лечить с ее помощью. Помимо рака, ВИЧ-инфекции и уже упомянутых генетических заболеваний, быстрый поиск по опубликованным научным статьям выдает непрерывно растущий список болезней, потенциальные методы избавления от которых были разработаны с помощью CRISPR: ахондроплазия (карликовость), хронический гранулематоз, болезнь Альцгеймера, врожденная тугоухость, боковой амиотрофический склероз (БАС), высокое содержание холестерина в крови, диабет, болезнь Тея – Сакса, заболевания кожи, синдром ломкой X-хромосомы и даже бесплодие. Практически во всех случаях, когда конкретную мутацию или дефектную последовательность ДНК можно связать с патологией, CRISPR в принципе может обратить мутацию или заменить поврежденный ген на “здоровую” последовательность нуклеотидов.

Благодаря легкости, с которой CRISPR находит и “чинит” любую последовательность ДНК, этот инструмент часто называют “прорывом, благодаря которому болезни исчезнут с лица Земли”. Но не все так просто. Существует множество недугов – от аутизма до болезней сердца, – у которых нет четко выраженной генетической подоплеки или же они вызваны сложным сочетанием генетических факторов и условий окружающей среды. В этих случаях редактирование генома не слишком поможет. Кроме того, даже если редактирование генома способно “починить” ДНК в культурах клеток человека, пройдут годы, прежде чем его эффективность (или неэффективность) будет показана в клинике. А несколько успешных клинических испытаний (в комбинации с иммунотерапией рака и в лечении ВИЧ) еще не гарантируют, что на этом пути будут достигнуты и дальнейшие успехи.

Более ранние технологии генной инженерии, включая генную терапию и РНК-интерференцию, тоже (как впоследствии CRISPR) превозносились как знаковые прорывы, которым суждено полностью преобразить медицину, – однако сотни неудачных клинических испытаний заметно охладили этот энтузиазм. Я не говорю, что нас ждет аналогичный “холодный душ” и в случае редактирования генома, я лишь напоминаю, что важно отличать ажиотаж от реалистичных ожиданий, методических исследований и тщательно проведенных клинических испытаний. Только при этом условии мы будем уверены, что первая волна средств CRISPR-терапии имеет максимальные шансы на успех и минимальный риск опасных побочных эффектов.

Когда я пишу эти строки, эти средства, основанные на редактировании генома, развиваются с небывалой скоростью – и это касается как фундаментальных исследований, так и коммерческих разработок. Новые работы появляются c частотой примерно пять публикаций в день, а инвесторы уже вложили существенно больше миллиарда долларов в разнообразные стартапы, связанные с основанными на CRISPR биотехнологическими инструментами и терапевтическими средствами.

Я невероятно радуюсь любым успехам в области CRISPR (а они феноменальны) и каждый раз настроена оптимистично, когда узнаю об очередном таком успехе, – за исключением лишь одной области применения этой технологии. Я считаю, что нам следует воздержаться от использования CRISPR для необратимого редактирования геномов будущих поколений людей – по крайней мере до тех пор, пока мы не обдумаем как следует все проблемы, которые могут возникнуть при редактировании генома клеток зародышевого пути. Пока у нас не будет четкого понимания всех проблем безопасности и этических проблем, пока мы не позволим присоединиться к обсуждению этих проблем максимальному числу заинтересованных лиц, ученым лучше не трогать клетки зародышевого пути. Но на самом деле еще большой вопрос, достигнем ли мы вообще когда-нибудь достаточного морального и интеллектуального уровня, чтобы управлять судьбой собственного генофонда, – и я думаю над этим вопросом с тех пор, как начала понимать, на что способен CRISPR. По этой и по ряду других причин я провожу четкую границу между процедурами, описанными в этой главе, – и тем, что может быть использовано в редактировании геномов клеток зародышевого пути. Стоит подумать дважды, прежде чем пересекать эту границу. А потом подумать еще раз.

Глава 7 Подсчет рисков

Весной 2014 года, спустя примерно год после моей первой встречи в Давосе, я ощутила первые признаки того, что скоро оформилось в международную кампанию по определению будущего технологии CRISPR.