Власть генов: прекрасна как Монро, умен как Эйнштейн

И снова вернемся к генотерапии. Не только герпес, но и другие вирусы можно использовать для того, чтобы вводить в организм человека такие варианты генов, которые он желает иметь. Генетики для этого «перестраивают» вирусы генотехнологическим путем. Разумеется, это очень сложные и дорогие операции. Они сложны еще и потому, что генетик ничего не видит, не слышит и не чувствует по запаху – гены слишком малы, чтобы их можно было увидеть. Они не имеют запаха и не производят никакого шума. Генетики при этом процессе разрушают генетическую силу вирусов, насморка или какой-нибудь другой болезни и получают возможность инфицировать «нужными» клетками человеческий организм. Затем они дополнительно «встраивают» вирусу человеческий вариант генов, который должен произвести желаемый эффект. Такой новый вирус, измененный генотехнологическим путем, начинает действовать в организме, но уже так, как надо самому человеку.

Конкретный пример: в этой книге мы уже упоминали о таком серьезном заболевании, как кистозный фиброз. При этом заболевании (раньше оно называлось муковисцидозом) из-за мутации в гене CFTR происходит изменение секреции в легких, поджелудочной железе, кишечнике, потовых железах и печени. Часто от этого погибают дети, не достигнув возраста шести лет; сегодня 30 % страдающих от этого заболевания доживают до двадцати лет. Идея генотерапии состоит в том, чтобы инфицировать клетки больных органов вирусами, которые несут в себе здоровый, действующий ген CFTR. Были разработаны особые аэрозоли, которые действуют так же, как обычные спреи, – раствор с высокой концентрацией этих вирусов доставляется в дыхательные пути. Предполагается, что таким образом восстанавливается функция клеток легких.

Подобные генетические исследования проводятся по всему миру. Каким бы привлекательным и многообещающим ни был этот метод, не со всеми заболеваниями можно проделать подобный генетический фокус. Как, сколько, когда, куда и какой ген необходимо вводить, чтобы суметь вылечить ту или иную болезнь? Слишком много вопросов, на которые нужно найти ответы. Кроме того, еще совсем не изучены побочные эффекты. Что произойдет, если ген внедрить не в ту клетку? Да, каждая клетка человека имеет все гены. Но лишь некоторая их часть активна. Что произойдет, если ген, который должен быть активен в легких, вдруг из-за вирусной инфекции станет активным в нервной клетке? Насколько специфичны вирусы вообще – они инфицируют лишь одни типы клеток и никогда другие?

Генотерапии в последнее время пришлось пережить много неудач. Сообщалось не только об успехах, но даже о смертельных случаях. С другой стороны, хочется вспомнить о том, как заявила себя генотерапия в США примерно пятнадцать лет назад. Все началось с четырехлетней девочки, которая страдала от заболевания под названием «аденозиндезаминазная недостаточность». Многие из нас видели фотографии детей, которые вынуждены проводить всю свою жизнь в больницах, и родителям нельзя до них даже дотронуться. При помощи костюмов, специально разработанных для таких детей, ученые попытались облегчить им жизнь. Этих маленьких пациентов еще называют детьми-пузырями, потому что они вынуждены проводить всю свою жизнь в своеобразном пузыре. В большинстве случаев, к сожалению, такая жизнь длится очень недолго. Причина кроется в мутации одного гена – ADA. Это ведет к тяжелому комбинированному иммунодефицитному синдрому (SCID). Иммунная система детей с этим заболеванием очень слабая. Для них смертельна малейшая инфекция, то есть любой контакт с внешним миром. Девочке, о которой мы говорили, ученые с помощью генотерапии внедрили в клетки крови здоровый ген ADA, а затем снова ввели эту кровь малышке. Ребенок смог ходить в школу! Меня до сих пор это впечатляет. Несмотря на многие промахи и множество нерешенных вопросов, генетики всего мира едины в одном: генотерапия – самая прогрессивная область науки будущего. И может быть, наши внуки не смогут даже представить, что когда-то подобных методов лечения не существовало.

Чай для двоих и немного генов к нему