За кровь и деньги (ЛП)

В то же время Хэмди связался с некоторыми из тех же врачей, которые были ключевыми исследователями в испытаниях ибрутиниба: Джоном Бердом, Сьюзан О'Брайен и Ричардом Фурманом. Хамди понимал, что этот шаг неизбежно предупредит Боба Даггана о планах Acerta в области рака крови, но без этих врачей добиться успеха будет сложно. Их поддержка была бы крайне важна.

Врачи были рады услышать об этом проекте от Хамди, которому они глубоко доверяли. Будучи уверенными в том, что ибрутиниб откроет новую эру в лечении ХЛЛ, эти врачи-эксперты знали, что есть возможности для совершенствования. Побочные эффекты препарата компании Pharmacyclics были трудно переносимы некоторыми пациентами, которые часто были пожилыми и более чувствительными к проблемам, которые могли бы лучше переносить более молодые пациенты.

Другие разработчики лекарственных средств уже приступили к разработке более безопасного и эффективного ингибитора BTK и уже обращались к этой группе врачей с предложением подписаться. Но Хамди поделился своими данными и убедил их в том, что его селективный ингибитор BTK с наибольшей вероятностью окажет существенную помощь пациентам. Берд и другие врачи решили, что этот препарат действительно отличается от ибрутиниба и потенциально может быть лучше, а участие Хамди и Изуми придало им еще больше уверенности. Благодаря открытию ибрутиниба компания Pharmacyclics доказала, что ингибирование BTK может изменить ситуацию с раком крови. Но препарат изначально разрабатывался как инструментальное средство, а не как лекарство, которое будет использоваться для лечения людей. Берду стало ясно, что концепция может быть переведена на новый уровень.

С помощью Берда Хамди и Изуми начали исследование ингибитора BTK компании Acerta на небольшом количестве собак, у которых естественным образом развилась лимфома. Для подготовки к исследованию им потребовались образцы крови здоровой собаки, поэтому Изуми взяла кровь у своей домашней колли по кличке Элли. Полученный в результате исследования 25-процентный показатель ответа соответствовал ранним доклиническим испытаниям ибрутиниба на собаках. Несмотря на опасения по поводу того, что беспорядочный препарат, поражающий несколько киназ, является неким "особым соусом", казалось, что чистота и избирательность могут стать ключом к успеху для команды Acerta.

Хамди и Изуми, не покладая рук, готовились к концу 2013 года подать заявку на исследование нового препарата в FDA. Прошло всего десять месяцев с момента получения компанией Acerta первоначального финансирования - молниеносно для стартапа с небольшим штатом сотрудников. Как только заявка была подана, компания Acerta была готова к выходу в клинику.

 

Глава 13. Главный выключатель

Разочарование разъедало Терри Эванса. Он чувствовал себя беспомощным. Это была его последняя надежда остаться в живых, и, похоже, никому до этого не было дела. Шестидесятипятилетний пенсионер, менеджер по информационным технологиям из города Лонг-Бич (штат Калифорния), согласился принять участие в исследовании RESONATE компании Pharmacyclics в надежде получить доступ к ибрутинибу. Но когда Эванс явился на прием в Калифорнийский университет в Сан-Диего, компьютерный алгоритм случайным образом определил его в контрольную группу, получающую отатумумаб. Пациенты контрольной группы знали, что получают антитело, поскольку оно вводится внутривенно.

Эванс изучал хронический лимфоцитарный лейкоз. Он получил почетную докторскую степень в области онкологии. Как и большинство пациентов с ХЛЛ, отчаянно изучавших все возможные методы лечения, Эванс понимал, что отатумумаб ему не поможет. Если бы его визит к врачу был назначен на другой день или время, компьютер мог бы назначить его в группу ибрутиниба. Это была его жизнь, которая висела на волоске. Конечно, через семь месяцев после начала приема офатумумаба лимфатические узлы Эванса увеличились, а другие маркеры пошли в неправильном направлении. Эванс приготовился к худшему.

В исследование RESONATE планировалось включить около 175 пациентов в контрольную группу, поскольку в компании Pharmacyclics было ясно, что FDA не выпустит новый класс препаратов на всю большую популяцию больных ХЛЛ без данных, подтверждающих их безопасность и эффективность. Джон Берд (John Byrd), ученый-врач из Университета штата Огайо и главный исследователь испытания, согласился с этим общим решением. Но его мучил другой элемент дизайна исследования. В исследовании не предусматривалось, что пациенты, включенные в группу отатумумаба, смогут перейти в группу ибрутиниба, если лечение антителами окажется неэффективным.