За кровь и деньги (ЛП)

Урте Гайко, руководитель отдела регуляторных вопросов компании Pharmacyclics, спланировал важнейшие части стратегии еще в самолете, возвращаясь в Калифорнию после встречи с представителями регулирующих органов FDA. Компания Pharmacyclics взяла данные клинических исследований ибрутиниба с участием пациентов с мантийноклеточной лимфомой и ХЛЛ и объединила их в единую заявку на новое лекарственное средство. Все данные были получены в ходе двух исследований фазы 2, первоначально разработанных Ахмедом Хамди и Ракель Изуми. Новая команда Pharmacyclics смогла использовать результаты этих двух небольших исследований для программы ускоренного одобрения FDA.

В случае с заявкой на CLL клиницисты взяли данные сорока восьми пациентов из исследования фазы 1B/2, принимавших ибрутиниб в оптимальной, как им казалось, дозе, и представили их в FDA. Эта заявка на новый препарат для лечения ХЛЛ была весьма сомнительной. Одно дело - добиваться ускоренного одобрения для пациентов с мантийноклеточной лимфомой. Их не так много, и у них было мало вариантов. Но ХЛЛ был одним из самых серьезных показаний в области рака крови. В любой момент времени диагноз ХЛЛ был поставлен примерно 186 000 американцев. В группе риска находилось огромное количество людей. Просить FDA одобрить препарат для такого большого количества людей на основании данных сорока восьми пациентов в одноручном исследовании - значит требовать многого.

В октябре 2013 г. Дагган вместе с Марией Фардис, Джесси Макгрейви, Урте Гайко и остальными руководителями отделов клинических разработок и регулирования полетел в Уайт-Оук (штат Мэриленд) на важнейшую встречу в штаб-квартире FDA с высокопоставленными представителями регулирующих органов. К ним присоединились такие высокопоставленные руководители J&J, как Питер Лебовиц. Присутствие представителей J&J на встрече с FDA сразу же придавало легитимность и политическую силу всему, что выдвигали сотрудники Pharmacyclics. Это было одной из причин, по которой Дагган изначально хотел сотрудничать с известной фармацевтической компанией. Некоторые сотрудники Pharmacyclics почувствовали силу J&J, когда в конце одной из встреч сотрудник FDA вскользь спросил представителя J&J, может ли компания лоббировать в Конгрессе увеличение штата FDA. Подобное взаимодействие позволило сотрудникам Pharmacyclics почувствовать себя инсайдерами.

Ричард Паздур, руководитель отдела онкологии и гематологии FDA, руководил дискуссией с участием пятнадцати регуляторов FDA. Это был первый случай, когда Паздур лично присутствовал на заседании Pharmacyclics. Репутация Паздура сильно изменилась с тех пор, как основатель компании Pharmacyclics Ричард Миллер написал в Wall Street Journal статью, в которой осуждал методы управления Паздура по блокированию перспективных методов лечения рака. Принятая Конгрессом программа обозначения прорывных препаратов помогла команде Паздура более тесно сотрудничать с биофармацевтической промышленностью. Кроме того, у жены Паздура Мэри Паздур, практикующей медсестры-онколога, был диагностирован рак яичников. Ее личный опыт борьбы с раком, который в конечном итоге унес ее жизнь, изменил Паздура и помог ему начать, по его словам, "джихад по упорядочению процесса рассмотрения заявок и ускорению их выпуска".

Фармацевтическая промышленность была готова присоединиться к "крестовому походу" Паздура. Поскольку стоимость новых лекарств от рака в США в среднем превышает 100 тыс. долл. в год на одного пациента, биофармацевтические компании вскоре потратят на их исследование и разработку до 31 млрд. долл. в год, что более чем в три раза превышает сумму, направленную на любую другую терапевтическую область. В значительной степени отрасль сосредоточилась на разработке целевых мелкомолекулярных препаратов, таких как ибрутиниб, которые проникают в раковые клетки и вмешиваются в их гены и белки.

Хотя номинально Дагган и Паздур находились по разные стороны стола, они оказались союзниками. Рак оказал глубокое влияние на их жизнь на личном уровне. Болезнь изменила их обоих. На самом деле, причиной того, что Дагган и Паздур оказались в одной комнате и обсуждали ибрутиниб, было то, что офис Паздура неоднократно отклонял препарат для лечения рака мозга, который отстаивал Ричард Миллер, что привело к поглощению Дагганом компании Pharmacyclics. Но даже несмотря на то, что Паздур объявил "джихад" бюрократии, задерживающей утверждение лекарств, он оставался неутомимым регулятором, уделяющим внимание мельчайшим деталям и заботящимся о безопасности населения. На встрече с представителями компании Pharmacyclics это разделение стало очевидным.