Бессмертные. Почему гидры и медузы живут вечно, и как людям перенять их секрет

Эмбриональныестволовые клетки с успехом использовались в эксперименте 2014 года для лечения потери зрения у пациентов.

Самым существенным недостатком этих исследований является то, что в них использовали эмбриональные стволовые клетки для создания клеток ПЭС, и поэтому материалы по определению не могли брать у самих пациентов, которые проходили лечение. Поэтому участники должны были принимать иммуносупрессивные препараты, чтобы иммунная система не атаковала новые клетки. Следующий шаг – получить положительные результаты с помощью иПСК, взятых у пациентов. Первое испытание на людях было проведено в 2014 году в Японии, но было остановлено по соображениям безопасности после обнаружения потенциально раковых мутаций в имплантированных клетках. Хотя у пациента не было никаких проблем, это заставило ученых остановиться и критически взглянуть на свою работу. Исследование 2019 года, проведенное Национальным офтальмологическим институтом

США (US National Eye Institute), было направлено на то, чтобы развеять любые сомнения. В нем использовался кропотливо разработанный реальный производственный протокол для клеток ПЭС, безопасность которого тщательно проверялась на каждом этапе. Протокол прошел это тщательное тестирование, и следующий шаг – опробовать его на реальных пациентах.

Благодаря эффективности лечения на основе эмбриональных стволовых клеток и позитивным шагам в направлении использования иПСК ученые возлагают большие надежды на собственные клетки пациентов, которые будут использоваться для лечения возрастной потери зрения в больнице рядом с вами в не слишком отдаленном будущем, что представляет собой первый клинический триумф, связанный с открытием Яманаки в 2006 году.

Болезнь Паркинсона вызвана потерей «дофаминергических» нейронов – специализированных нейронов, которые производят химическое вещество, называемое дофамином, которое клетки мозга используют для связи друг с другом. К моменту появления симптомов пациенты теряют до 80 % этих нейронов, что значительно подрывает работу точных систем в мозге, которые позволяют контролировать движения. Стандартное лечение для пациентов с прогрессирующей болезнью Паркинсона – L-дофа, химическое вещество, которое мозг может превращать в дофамин. Но привлекательность лечения стволовыми клетками, как мы надеемся, очевидна: они могут заменить дофаминергические нейроны и потенциально вылечить болезнь, а не маскировать ее симптомы.

Лечение болезни Паркинсона стволовыми клетками имеет чрезвычайно длинную историю. Первые новаторские операции были проведены более трех десятилетий назад, в Лунде, Швеция, в 1987 году. Они включали хирургическую пересадку предшественников дофаминергических нейронов, взятых из абортированных плодов, в мозг двух пациентов с прогрессирующей болезнью Паркинсона. Идея состояла в том, что эти незрелые клетки будут размножаться и развиваться в дофаминергические нейроны – и, похоже, это сработало. Воодушевленные этим ранним успехом, экспериментальные работы продолжались в течение многих лет. Результаты оказались невероятно убедительными: один субъект, известный как пациент 4, прошел процедуру в 1989 году, и за три года его состояние настолько улучшилось, что ему больше не нужно было принимать L-дофу. Он наслаждался почти полной ремиссией в течение девяти лет, но потом последовало ухудшение двигательной функции, из-за которой лечение пришлось постепенно возобновить. Когда он умер через 24 года после операции, вскрытие показало, что пересаженные нейроны все еще были живы и установили связь с окружающими клетками мозга. Но к этому моменту любая функциональная польза была потеряна, вероятно, из-за деменции и общего ухудшения состояния остальной части мозга.

После этих многообещающих ранних результатов произошел ряд поворотов. Шведские исследования включали всего 18 пациентов, а более крупные, более тщательные исследования, проведенные Национальными институтами здравоохранения в США, казалось, ставили под сомнение эффективность лечения. Шведы нанесли ответный удар, заявив, что в крупных проектах не использовались свежие клетки при трансплантации, не применялись иммунодепрессанты, чтобы остановить отторжение трансплантата, и не наблюдали за пациентами достаточно долго, чтобы заметить эффект (улучшения состояния пациента 4, как вы помните, стали очевидными только через 3 года). Существует достаточно мало данных, которые продолжают бурно обсуждаться. Но самым явным признаком того, что неврологическое сообщество сохранило энтузиазм и оптимизм, является то, что в 2010 году начались совместные усилия по проведению детального исследования эмбриональных стволовых клеток для лечения болезни Паркинсона. Первые результаты исследования TRANSEURO, в котором приняли участие более 100 пациентов по всей Европе, ожидаются в 2021 году.