С конца девятнадцатого века люди пытались понять болезнь на микробном уровне как для борьбы с ней, так и для создания оружия. Эти две цели в значительной степени способствовали нашему пониманию - даже открытию - ДНК. С того момента, когда в 1953 году Крик и Уотсон открыли основную структуру ДНК, в мире произошла революция. Благодаря сопутствующим достижениям в области вычислительной техники и нанотехнологий (подробнее об этом позже), понимание человечеством биомедицинской науки взрывообразно росло на протяжении второй половины двадцатого века и в двадцать первом веке, где в ближайшее десятилетие она станет самой динамичной и процветающей отраслью в мире.
Но что делать с ДНК?
В течение многих лет изучение ДНК оставалось изолированным в пьянящей и эзотерической сфере исследований. Реальное применение этой новой науки заняло много лет. В 1987 году, через тридцать четыре года после того, как Крик и Уотсон определили форму ДНК, была создана первая генетическая карта человека. С этого момента стремление раскрыть весь геном человека стало целью биомедицинских исследователей. По данным Национального института исследования генома человека (NHGRI), "Проект "Геном человека" (ПГЧ), начатый 1 октября 1990 года и завершенный в апреле 2003 года, является "одним из величайших исследовательских подвигов в истории человечества". ПГЧ проводился международной группой исследователей, целью которых было составление последовательности и карты генома человека. Эта работа проложила путь к сегодняшней биотехнологической революции.
В частности, исследование ДНК и составление карты генома человека неизбежно привело к изучению РНК (рибонуклеиновой кислоты). ДНК и РНК связаны между собой, но в то же время различны. В то время как ДНК хранит и передает генетическую информацию, РНК действует как своего рода посланник между ДНК и так называемыми рибосомами, помогая организму создавать белки. Хорошее определение рибосом можно найти на сайте NHGRI: "Рибосома - это межклеточная структура, состоящая из РНК и белка, которая является местом синтеза белка в клетке. Рибосома считывает последовательность РНК-мессенджера (мРНК) и переводит генетический код в определенную последовательность аминокислот, которые вырастают в длинные цепочки, складывающиеся в белки". NHGRI далее определяет рибосомы как «часть фабрики по производству белков в клетке". Сама рибосома представляет собой двухсубъединичную структуру, которая связывается с мессенджерной РНК. И эта структура действует как стыковочный узел для трансферной РНК, содержащей аминокислоту, которая затем станет частью растущей полипептидной цепи, которая в конечном итоге превращается в белок».
Именно эта роль "посланника" делает РНК таким важным компонентом в биотехнологии. Как вы вскоре прочтете, появление технологии редактирования генов не состоялось бы, если бы не открытие и понимание РНК.
От малого к большому: Революция CRISPR
1987 год стал знаменательным годом в биотехнологических исследованиях. Именно в этом году была создана первая карта генов человека. Что еще более важно, именно в этом году японские ученые заметили "кластеризованные регулярно интерферирующие короткие палиндромные повторы" (CRISPR) в штамме кишечной палочки. С этого момента началось быстрое развитие технологий, направленных на манипулирование CRISPR в медицинских - и, возможно, военных - целях.
Манипулирование CRISPR - относительно новая концепция. Она не могла бы возникнуть без инвестиций и вклада в общие исследования ДНК. Только в 2012 году Джордж Черч, Дженнифер Дудна, Эммануэль Шарпантье и Фэн Чжэн обнаружили, что они могут редактировать ДНК путем создания инструмента "вырезать и вставить". По сути, изучая CRISPR, эти ученые в 2012 году выяснили, что, создав "направляющую РНК" (gRNA) для нацеливания и выделения генов в каждой нити ДНК, они могут эффективно редактировать эти гены по своему усмотрению. Таким образом, был создан инструмент редактирования генов "вырезать и вставить", известный как "CRISPR Associated System" (CAS).
Ученые разделили коммерческие системы CRISPR на три отдельные категории - типы I, II и III. Большинство коммерческих систем редактирования генов относятся к типу II. Они включают cas9, gRNA и гомологичную рекомбинацию (HR). Вакцины COVID-19, которые разработали компании Pfizer и Moderna, использовали генное редактирование. Вакцины были созданы на основе «прорыва в технологии редактирования генов, известной как CRISPR».