Дикие гены. О скрытой жизни внутри нас

Правда, последние данные показывают, что генная терапия врожденного амавроза Лебера действительно может улучшить зрение пациентов, но в перспективе не способна предотвратить деградацию светочувствительных рецепторов. Тем не менее этот эксперимент стал своего рода поворотным пунктом на пути возрождения генной терапии.

В 2012 году на европейский рынок был выпущен первый генно-терапевтический медикамент «Глибера». С его помощью можно лечить особо тяжелые случаи недостаточности липопротеинлипазы – очень редкого заболевания жирового обмена, которым страдает около одного миллиона человек. Полный курс такой терапии стоит всего-навсего миллион евро, но, к счастью, эту сумму покрывает медицинская страховка.

Все чаще можно услышать и другие истории успеха достижений генной терапии против нейродегенеративных заболеваний, лейкемии и анемии в ходе клинических испытаний.

Спустя 26 лет после первого экспериментального случая применения генной терапии для лечения АДА-ТКИД в Европе был разрешен выпуск генно-терапевтического медикамента Strimvelis для лечения именно этого заболевания с помощью ретровирусных векторов, которые воздействуют на кроветворные стволовые клетки пациентов.

Значит, все-таки хэппи-энд?

Да нет, все только начинается.

Эпилог

Огромный Христос с широко распростертыми руками всматривается каменными глазницами вдаль, возвышаясь на фоне безоблачного неба. Похожие фотографии из Рио-де-Жанейро можно увидеть во всех туристических каталогах. Непонятно только одно: на фотографии, которая пришла по почте без всяких комментариев', видны две босые мужские ноги с ярко-зелеными накрашенными ногтями, и расположены они там, где под статуей обычно можно увидеть зеленую вершину горы Сахарная Голова. Между ногами зажата картонка с датой, которая приходится на следующее воскресенье. Как же фотограф умудрился сделать этот снимок? Я откидываюсь на диване, поднимаю ноги, прищуриваю глаза и смотрю сквозь свои домашние тапки в сторону окна… Это утомительно. Но, видимо, так все и было. Я немного поворачиваюсь в сторону, и в поле моего зрения между ногами попадает Хедвиг. Я опускаю ноги и протягиваю ей фотографию.

– Ты не знаешь, что бы это могло значить?

Она только пожимает плечами, не отворачиваясь от окна. Она молчит? Может ли такое быть? И это Хедвиг, которая любому свидетелю Иеговы, не сходя с места, продаст старый пылесос? Неужели ее так выбил из колеи этот странный снимок? Тут что-то не так. За этим кроется нечто совершенно из ряда вон выходящее!

– Хедвиг, – не унимаюсь я, – что происходит?

Через некоторое время она поворачивается ко мне, откидывается в кресле и со вздохом произносит:

– Ах, это длинная и нелепая история.

Уже лучше! Я ободряюще улыбаюсь и пододвигаю к себе вазочку с арахисом.