Эпоха дополненной реальности

Начало практического применения генной терапии не за горами и сулит нам ошеломляющие и просто революционные перспективы. Разработки в этой области ведутся столь интенсивными темпами, что сообщения о новых достижениях и открытиях ученых появляются чуть ли не еженедельно. На момент публикации этой книги значительный прогресс был достигнут в области применения методов генной терапии для улучшения состояния пациентов или потенциально полного их излечения при следующих генетически обусловленных заболеваниях и расстройствах (перечислены лишь самые значимые достижения).

1. Слух: глухота, возрастная потеря слуха, тиннитус[269], болезнь Меньера.

2. Зрение: врожденная и приобретенная слепота различной этиологии, включая амавроз Лебера, наследственную ретинопатию и хороиридеремию[270].

3. Наследственные, генетические и аутоиммунные заболевания: нервно-мышечные и дисфункции, включая дистрофию мышц, боковой амиотрофический склероз, миастению тазового и плечевого мышечного пояса (вызывается пороком гена DOK 7), мышечную дистрофию Эмери – Дрейфуса, спинальную мышечную атрофию и миотубулярную миопатию, а также прогрессирующие возрастные неврологические заболевания, включая болезни Паркинсона, Альцгеймера и атаксию Фридрейха. Даже депрессия, оказывается, поддается лечению посредством восполнения дефицита белка p11 в тканях головного мозга.

4. Онкологические и гематологические заболевания: лейкемия, острый миелоидный лейкоз, глиома, рак поджелудочной железы, рак печени, гемофилия, серповидноклеточная анемия.

5. ВИЧ/СПИД: исследования показали, что удаление генов белка-рецептора CCR-5 из структуры ДНК лейкоцитов приводит к выработке у пациентов устойчивого иммунитета к ВИЧ-инфекции.

6. Сердечно-сосудистые и легочные заболевания: острая сердечная недостаточность, повышенный уровень кальция, застойная сердечная недостаточность, заболевания периферических артерий, муковисцидоз, дефицит альфа-антитрипсина, астма, дыхательная недостаточность, отек легких.

Генная терапия поможет нам исправлять ошибки в наших ДНК и за счет этого побеждать наследственные болезни и врожденные нарушения. Возможности в этом плане открываются потрясающие, а главное – вполне достижимые средствами современной науки. Сочетание методов генной инженерии и терапии с использованием стволовых клеток, сенсорного мониторинга и других средств онлайнового отслеживания состояния нашего здоровья позволит нам фактически поставить болезни и их лечение под небывалый по полноте контроль. Вполне вероятно, что за ближайшие 20 лет будет достигнут больший прогресс в диагностике и лечении заболеваний, чем за все предыдущее столетие развития современной медицины. К 2030 году общедоступность продвинутых медицинских технологий и средств генной терапии потенциально может привести к продлению ожидаемой продолжительности жизни граждан развитых стран на 20–30 лет относительно современного уровня.

Пересадка трансгенных органов (2025–2040)

Разумно предположить, что, по доведении до совершенства методов редактирования генома, следующим шагом на пути медико-биологических исследований станет усовершенствование наших ДНК. Трансгенез (генетическая модификация или генная модификация) – внесение в организм чужеродных генов – уже продемонстрировал весьма многообещающие результаты в области гибридизации человека и животных. И хотя проблема этичности внесения ДНК животного в организм человека очевидна, использование фрагментов человеческой ДНК в животных ограничивается не столь жестко.

Первым успешным продуктом трансгенной инженерии стала выведенная в 1982 году «супермышь» с внедренным на зародышевой стадии геном гормона роста человека. Следом были успешно получены трансгенные кролики, свиньи, козы, овцы, рыбы, коровы – и, наконец, приматы. Если не вдаваться в излишние подробности, основополагающий принцип трансгенеза – внедрение в организм модифицируемого животного чужеродного гена или генов (так называемых трансгенов). При этом новые гены «должны внедряться в зародышевую линию клеток, чтобы все без исключения клетки животного содержали один и тот же модифицированный генетически материал»[271].