Фарма.РФ. Как отечественные компании создают лекарства будущего уже сегодня

Крупным прорывом в области генной терапии стало сообщение о том, что ученые-клиницисты сохранили жизнь девочке, родившейся с фатальным наследственным нейромышечным заболеванием — спинальной мышечной атрофией 1го типа. При этом страшном генетическом заболевании возникает нарастающая мышечная слабость и у пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению. По мере прогрессирования болезни возникают непреодолимые нарушения дыхания и глотания — младенец задыхается и редко может пережить даже первый год. В 8 недель крохотная пациентка прошла курс генной терапии, в рамках которого отсутствующий ген ввели в ее спинальные нейроны. Результаты испытания явились одним из самых впечатляющих успехов в некогда проблемной области, поскольку исследователи впервые провели новый ген через гематоэнцефалический барьер (полупроницаемый барьер между кровью и нервной тканью, препятствующий проникновению в мозг крупных молекул, а также клеток крови)¹⁰. Девочка выжила и выздоровела!

Как мы помним, опухолевые заболевания также огромная проблема для людей по всему миру. Конечно, генная терапия и новые технологии являются серьезным и многообещающим подходом и к их лечению.

В онкологии легкость и универсальность CRISPR-Cas9 позволили обнаружить новые гены-мишени и раскрыть ряд механизмов приобретаемой устойчивости к противоопухолевой терапии. До сих пор большинство исследований проводилось на опухолях у взрослых. Но в последние годы технология CRISPR Cas9 стала применяться и в лечении редких детских злокачественных новообразований, например, сарком мягких тканей^17,21,22,23.

Источник: https://www.iberdrola.com/innovation/genetic-modification-crispr

Однако, несмотря на вдохновляющие успехи, система редактирования CRISPR-Cas9 в настоящий момент несовершенна, а в результате ее работы по ряду причин существует вероятность неправильного связывания и возникновения так называемых нецелевых эффектов. В этих неблагоприятных случаях могут появляться случайные разрезы ДНК и, следовательно, дополнительные ошибки и «сбои» в последовательности. Это небезопасно и непредсказуемо, ввиду чего внедрение таких технологий в медицинскую практику пока происходит очень осторожно и медленнее, чем ожидалось. В том числе и в нашей стране.

Как минимизировать эти риски и повысить вероятность гомологичной, то есть «правильной» рекомбинации — все это насущные задачи современности, которые пытаются решить во многих лабораториях по всему миру^10,16.

Множество зарубежных компаний, исследовательских институтов и стартапов активно занимаются развитием и выводом в коммерческий доступ новых технологий, которые могут сделать прорыв в медицине. А у нас, в России исследования в этой области идут, например, в инновационном центре Сколково, а также в институте химической биологии и фундаментальной медицины в Новосибирске.

Напечатайте мне ухо

Не менее увлекательным примером развития современных медицинских биотехнологий является область регенеративной медицины.

В целом, регенеративная медицина занимается разработкой решений по замене утраченных тканей и органов, или же по ускорению их заживления. Биотехнология использует стволовые клетки, превращая их в другие клетки со специализированной функцией — к примеру, нервные клетки, сердечные, клетки печени или крови.

Один из очень перспективных методов восстановления тканей — биопринтинг. Грубо говоря, печатание напрямую клетками!

Для того чтобы сделать эту фантастику возможной, стволовые клетки размещают на натуральном или синтетическом материале, а для создания объёмной ткани используют оборудование аналогичное таковому для 3D-печати. В напечатанной ткани, затем, используют ряд вспомогательных методов для образования сосудов и нервов, добавляя факторы роста и клетки-предшественники.

Трансплантация, то есть пересадка таких продуктов биопринтинга направлена на ускорение заживления при значительной потере ткани, как например в случае серьёзной травмы кости. Также в наше время проводится множество успешных исследований в области печати кожи, нервной ткани и клеток печени^24,25,26.

Первые попытки реализации 3D-печати человеческих «запчастей» предпринимались еще в 2000 году. Биоинженер Томас Боланд приспособил для этого принтеры от «Lexmark» и «HP», которые создавали фрагменты ДНК. Устройства специально были выбраны с достаточно крупным диаметром сопла — для сохранения целостности живых клеток при печати. А кроме того, потребовалось модернизировать софт, чтобы иметь возможность контролировать температуру и вязкость «чернил». Технологию запатентовали три года спустя, и с тех пор индустрия неуклонно развивалась, представляя все новые и новые варианты печати.