Мозг. Советы ученого, как по максимуму использовать самый совершенный в мире орган

Тем не менее будущее медицинских процедур кажется многообещающим. Хотя прошло более 18 лет с того момента, как США одобрили инновационный препарат против болезни Альцгеймера, ученые сейчас как никогда близки к новому поколению методов лечения. Доказано, что адуканумаб[46], моноклональное антитело компании Biogen, замедляет прогрессирование заболевания. Хотя его эффект очень ограничен, лекарство стало большим шагом вперед и обнадеживающим знаком. В ближайшем будущем начнут появляться методы, замедляющие развитие заболевания, которые подарят людям несколько драгоценных лет относительно нормальной жизни. Небольшие различия в генетике неврологических расстройств означают, что добиться одинаковой реакции у разных пациентов может быть сложно. В создании препаратов нового поколения, вероятно, будут учитываться подмножества пациентов с определенными генетическими компонентами заболевания, на которые для получения лучших результатов нужно будет воздействовать более точечно (тактика, известная как персонализированная медицина).

Мысль о том, чтобы принять несколько таблеток и ждать эффекта, постепенно уходит в прошлое, и при разработке новых методов лечения, несомненно, будут использоваться новые технологии, которые сразу дадут многообещающие результаты. Но как это будет выглядеть?

В 2012 году Эмманюэль Шарпантье и ученые ее исследовательской группы доказали, что небольшой фрагмент РНК (генетическая схема построения белков) можно сконструировать таким образом, чтобы направлять определенный белок[47] к определенной последовательности ДНК. Это важно, потому что имеется в виду не любой белок, а тот, который разрезает нить ДНК. После этого она перестает быть похожей на знакомую нам двойную спираль, и некоторые ее части оказываются в свободном плавании. Когда тело замечает, что ДНК больше не похожа на двойную спираль, запускаются механизмы восстановления. Обычно они поддерживают ее в хорошем рабочем состоянии. Этот процесс восстановления происходит каждый день нашей жизни. Нам даже ничего не нужно делать. Мы можем расслабиться и позволить своему телу выполнить всю работу.

Технология CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) опирается на тот факт, что данные механизмы восстановления далеки от идеала и склонны к ошибкам. В некоторых случаях это приводит к тому, что организм производит ошибочную последовательность ДНК, которая останавливает работу участка ее молекулы, или гена.

CRISPR – это мощный инструмент, который применяется, чтобы блокировать уже «бракованный» ген.

CRISPR даже может вводить новые гены. Этот инструмент может повысить устойчивость растений и животных к факторам окружающей среды, например засухе, или лишить малярийных комаров способности размножаться.

CRISPR – это инструмент редактирования генов. Благодаря разрезам в определенных местах ДНК механизмы восстановления прекращают работу поврежденного гена.

Наиболее интересное применение CRISPR – это расширение набора экспериментальных инструментов с целью понять роль генов в первопричинах неврологических заболеваний и их развитии. Ученые радостно потирают руки в предвкушении будущего, где активно применяется эта технология. Если вы когда-нибудь увидите нейробиолога, который так делает, вы сразу поймете, о чем он думает. Узнав больше о том, как генетические мутации ведут к болезням Паркинсона и Альцгеймера, ученые смогут добиться прогресса в лечении раньше, чем ожидали. Новые методы могут быть направлены на обращение вспять существующей болезни или ее предотвращение путем восстановления вызывающего ее гена[48]. Чтобы это продемонстрировать, исследовательская группа Бирджитт Шуле из США вырастила стволовые клетки и устранила повреждения ДНК, которые обычно наблюдаются у пациентов с болезнью Паркинсона. Эти клетки можно будет вводить пациенту для замещения дефектных клеток.

Данный метод вселяет надежды в плане лечения болезни Альцгеймера: ученым удалось перепрограммировать клетки так, чтобы они стали устойчивыми к заболеваниям и утрате умственных способностей в пожилом возрасте. Этот новый стиль генной терапии также применим к другим заболеваниям. Исследователи из США отредактировали стволовые клетки, чтобы исправить генную мутацию, вызывающую кистозный фиброз. Гены определенного типа анемии были изменены учеными из США и Германии в рамках международного исследования.

В течение века эта технология станет привычной для изменения генетических кодов тех людей, у которых особенно велик риск развития нейродегенеративных заболеваний. Конечно, этические последствия имеют огромное значение, и их необходимо учитывать, однако возможности этой технологии впечатляют.