Мозг. Советы ученого, как по максимуму использовать самый совершенный в мире орган

Перспективы применения CRISPR потрясают, и ученые уже пытаются отредактировать иммунные клетки вне тела, программируя их на борьбу с раком[49]. Среди причин, по которым CRISPR будет использоваться, низкая стоимость и относительная простота этого метода. Многие исследовательские группы, в том числе не получающие большого финансирования, смогут использовать его для лечения других заболеваний. Большое разнообразие этих групп, которые воспроизводят имеющиеся данные, повысит скорость, с которой CRISPR будет использоваться. Поскольку уже через пять лет после разработки ученые использовали этот метод для устранения порока сердца эмбриона[50], вполне возможно, что будущее лечения неврологических заболеваний связано именно с генетическими манипуляциями.

CRISPR, несомненно, сыграет важную роль в будущем нейробиологии, однако есть нерешенные проблемы, которые ограничивают использование этого инструмента.

Ученые в лабораториях пытаются с ними справиться. Новые технологии всегда сопряжены с новыми трудностями, и точность механизмов восстановления не так высока, как хотелось бы. Сначала лучшим результатом была эффективность в 80 % случаев, и это значит, что в 20 % случаев все шло не по плану. При таком раскладе CRISPR нельзя было применять для лечения заболеваний человека. Однако технология развивается, и ее специфичность и эффективность повышаются. Это было доказано в 2018 году, когда CRISPR удалось вывести на новый уровень. Проанализировав тысячи участков ДНК и миллиарды потенциальных комбинаций, ученые разработали метод точного прогнозирования тех последовательностей, на которых необходимо сосредоточиться. Это позволило сократить число ошибок и повысить надежность CRISPR. Будущее, встречай нас!

Еще одна проблема заключается в том, что белок, разрезающий ДНК, относительно велик, поэтому ему сложно пробраться в ядро клетки (именно там происходят изменения). Обычно белки «упаковывают» в вирусы (в данном случае они совершенно безопасны), потому что вирусы делают это довольно легко. Проблема в том, что размер белка ограничивает число генов, которые можно отредактировать одновременно, однако ученые уже работают над ее решением. К счастью, им не придется долго ждать положительных результатов. Исследовательская группа недавно показала, как можно отредактировать до 25 генов одновременно. Хотя для лечения заболеваний потребуется исправлять, возможно, сотни, ученые движутся в правильном направлении и с оптимизмом подходят к решению проблем. Скорее всего, в будущем нам удастся воздействовать на большее число генов с большей эффективностью и возникнет новое поколение методов лечения, основанных на технологии генного редактирования.

Звездный путь

А если бы можно было лучше моделировать болезни в лаборатории и использовать новые методы визуализации, то как бы это выглядело? Можно ли сделать эти технологии компактными, чтобы пациенты могли применять их в амбулаторных условиях? Увидим ли мы когда-нибудь будущее, в котором начнем использовать ручные сканеры, подобные тем, которые показали в знаменитом телешоу «Звездный путь»? Короткий ответ – да.

В 2012 году компания Qualcomm объединилась с многомиллионным фондом XPrize, чтобы воплотить в жизнь трикодер из «Звездного пути». В популярном научно-фантастическом телешоу эти устройства использовались для сканирования ДНК инопланетных форм жизни, диагностики множества заболеваний и травм, а также анализа элементов в атмосфере. Благодаря призовому фонду Basil Leaf Technologies предоставила свой прототип DxtER, управляемый искусственным интеллектом. Хотя он намного больше по размеру, чем сканер из телешоу, он загружается на планшет или смартфон и оснащен цифровым стетоскопом, сенсорами для запястья и грудной клетки, тонометром, монитором содержания глюкозы в крови и многим другим. При необходимости искусственный интеллект даже может сообщить пользователю, что ему необходимо сдать мочу на анализ. Больше всего впечатляет то, что все тесты неинвазивны, как в сканере из «Звездного пути».