Редактируя человечество: Революция CRISPR и новая эра изменения генома

Спустя две недели после визита в Норвегию Дудна вернулась домой на большой гавайский остров. Когда она вышла на сцену в традиционном гавайском ожерелье, или леи, с красными цветами охиа лехуа, растущими на этом острове, ее ждал радушный прием. За этой скромной встречей последовал праздничный ужин в Ken's House of Pancakes[41]. Это было очередное мероприятие для женщины-ученого, которая, пожалуй, больше, чем кто-либо, олицетворяет собой CRISPR – ведь ее имя буквально содержит ДНК (англ. DoudNA).

Летом 2017 г. сенатор США Ламар Александер наслаждался отпуском на рыбалке в Канаде без связи и интернета, он только слушал прогноз погоды по радио. Но однажды случайно он услышал репортаж о CRISPR. «Нам нужно провести слушания на эту тему», – подумал он про себя. К счастью, как председатель Комитета сената по здравоохранению, образованию, труду и пенсиям, он обладал такими полномочиями[42].

Морозным ноябрьским днем я бегал между зданиями сената США, чтобы получить свою аккредитацию. Наконец, добравшись до зала заседаний, я успел услышать, как сенатор Александер провозглашает CRISPR «одним из удивительных открытий, сделанных в рамках фундаментальных исследований, профинансированных частично федеральной властью»[43]. Однако его беспокоили заголовки о «детях на заказ», а также доклад Джеймса Клэппера, бывшего главы национальной безопасности США, о том, что редактирование генома было классифицировано как потенциальное оружие массового уничтожения.

Перед комитетом сената выступили три эксперта по CRISPR – генеральный директор компании, врач и специалист по биоэтике. «В нашей жизни нечасто происходит так, что наука нас удивляет, и это один из таких моментов», – сказала Кэтрин Босли, в то время генеральный директор Editas Medicine, первой публичной компании биотехнологий CRISPR. По свидетельству Босли, существует около 6000 известных генетических заболеваний. «Что, если бы мы могли восстановить эти поврежденные гены? – спросила она. – Мы несем ответственность перед пациентами и их семьями». Но Босли предупредила, что впереди у нас долгий путь. «Исцеление» – громкое слово, и, говоря от лица биотехнологической индустрии, Босли не хотела давать напрасных обещаний.

Большинство сенаторов остались лишь для того, чтобы задать вопросы, прежде чем уйти по своим неотложным делам. Сьюзан Коллинз, сенатор от штата Мэн, накинулась на сенат с опасениями: «У нас появится возможность редактировать гены, чтобы влиять на интеллект или физические возможности. Мы живем в глобальном мире. Похоже, научные достижения опередили политику в этой области. Как мы можем гарантировать, что в таких странах, как Китай или Россия, а также в нашей собственной стране ошеломляющий прорыв в редактировании генов будет использоваться учеными во благо людей?»

Я закатил глаза и подмигнул научной писательнице Эмили Маллин. Мы едва перешли к вопросам, как уже прозвучал ожидаемый стереотип о «ребенке на заказ». Однако Джеффри Кан, специалист по биоэтике из Университета Джонса Хопкинса, согласился, что научные достижения обычно опережают политику. «Мы обладаем надежными методами контроля над тем, чтобы эти технологии использовались в заранее заданных целях. Между странами ведется диалог, – добавил он, успокаивая слушателей. – Гораздо более разумный подход – это не применять контроль сейчас и позволить науке осторожно и ответственно идти вперед в рамках установленных границ».

Афроамериканский сенатор Тим Скотт из Южной Каролины попросил рассказать о перспективах лечения серповидноклеточной анемии. Третий специалист, врач-ученый Стэнфордского университета Мэттью Портеус, заявил, что он готовится привлечь несколько «очень смелых» добровольцев для участия в прорывном клиническом исследовании. Его команда возьмет стволовые клетки пациента, воспользуется CRISPR, чтобы отредактировать ген, который несет в себе мутацию серповидных клеток, и изменит всего одну из трех миллиардов букв человеческого генома. Затем они введут пациенту около миллиарда измененных стволовых клеток через капельницу. Эти здоровые клетки вернутся обратно в костный мозг и восстановят кровь пациента. Если повезет, пациент излечится от этой болезни. «Это круто», – сказал Скотт. После чего ушел.

Сенатор штата Вирджиния Тим Кейн спросил, возможно ли применение CRISPR для лечения болезни Альцгеймера, но в этом вопросе Босли не была оптимистична. Она ответила, что новые методы лечения еще предстоит разработать, поскольку генетика этого заболевания сложнее, чем, скажем, серповидноклеточной анемии. Кейн также спросил о надзоре со стороны регулирующих органов. Кан указал на пример Великобритании, где установлены строгие рамки контроля, позволяющие стране лицензировать новые биотехнологии. «Люди не хотят садиться в тюрьму на десять лет за нарушения, – сказал Кан. – Мы проигрываем во многих аспектах, когда загоняем науку в подполье». Кроме того, США не хотели уступать свое лидерство и конкурентоспособность в области редактирования генов кому-то другому.