Редактируя человечество: Революция CRISPR и новая эра изменения генома

Сразу возникло опасение, что гнусные действия одного ученого могут помешать существенному прогрессу в использовании CRISPR и других методов редактирования в генной терапии у детей и взрослых. Когда я разговаривал с друзьями и учеными в аудитории, я слышал, как один из выдающихся специалистов редактирования генома высказывал многочисленные опасения по поводу CRISPR-младенцев, считая их «угрозой» будущего терапевтического редактирования генома.

К счастью, эти страхи пока не подтвердились. Несмотря на то что эта область науки только начинает развиваться, она подает надежды клинического применения для пациентов с онкологией, заболеваниями крови, наследственными формами слепоты и многими другими болезнями. По словам Федора Урнова, мы снимаем страховочные колесики с велосипеда. «Мир увидит, что CRISPR способен действительно принести пользу»[51].

Глава 2 На голову выше

26 июня 2000 г. президент Билл Клинтон вошел в Восточную комнату Белого дома в сопровождении двух известных ученых, Фрэнсиса Коллинза и Крейга Вентера. Клинтон объявил о важной вехе проекта «Геном человека» – получении чернового наброска последовательности генома человека, «книги жизни». Спутниковая трансляция с Даунинг-стрит, 10 показывала сияющее лицо премьер-министра Великобритании Тони Блэра, размахивавшего флагом в честь британских членов научной группы, внесших свою лепту в расшифровку около трети генома.

В течение двух лет две команды ученых, напоминавшие по численности небольшие армии, работали, соревнуясь друг с другом, для достижения этой грандиозной цели. В одном углу ринга был Коллинз, фельдмаршал финансируемого государством международного альянса по расшифровке ДНК человека. Приз представлял собой карту сокровищ человеческого генома с последовательностью из 3 млрд букв ДНК-алфавита (четырехбуквенный код химических соединений, сокращенно А (A), Ц (С), Т (T), Г (G)), объединенных в двадцать три пары хромосом.

В противоположном углу ринга находился Вентер, ученый и предприниматель, который нагло начал враждебный захват проекта «Геном человека». Он поделился своими планами с Коллинзом в зале ожидания United Airlines в вашингтонском аэропорту имени Даллеса, а затем со всем миром на обложке The New York Times. Его новая компания Celera Genomics пообещала пробиться через многолетнюю правительственную неэффективность и бюрократию, чтобы сформировать последовательность быстрее и дешевле, используя целый ряд новейших секвенаторов, названных в честь научно-фантастических персонажей, а также мощный суперкомпьютер Compaq для обработки данных. В качестве утешительного приза Вентер предложил Коллинзу провести секвенирование генома мыши. Почти в мгновение ока ситуация изменилась: «Дарт Вейдер» из компании Вентера получил арсенал и преимущество, в то время как Коллинз и его союзники превратились в отважных повстанцев, загнанных в угол.

Когда публичные споры между группами переросли в явную вражду, возникла угроза запятнать репутацию руководителей проекта, не говоря уже о цели миссии. Белый дом поспособствовал временному перемирию, чтобы провести историческое празднование[52]. Клинтон назвал достижение генетиков «самой важной и самой удивительной картой, когда-либо созданной человечеством… Это язык, на котором Бог создал жизнь». Фраза «ученые расшифровали генетический код человечества» стала заголовком на первой полосе The New York Times[53].

Однако кто же был обладателем этого взломанного кода? Представители Национального института здравоохранения собрали образцы ДНК у десятков анонимных добровольцев, которые вызвались участвовать в проекте в ответ на объявление, опубликованное в марте 1997 г. в газете The Buffalo News молекулярным генетиком Питером де Йонгом (в проекте возглавлял направление по созданию библиотек ДНК). Спустя годы генетический анализ показал, что участник с кодовым названием RP11, внесший наибольший вклад, скорее всего, был афроамериканцем[54]. Как и любой другой человек, RP11 и другие доноры ДНК были мутантами, геном которых содержал сотни или тысячи вариантов ДНК, предрасположенных к развитию редких и распространенных заболеваний, включая сахарный диабет первого типа и гипертонию[55]. Celera взяла образцы ДНК у пяти добровольцев разного этнического происхождения. Позже Вентер признался, что одним из них был он сам.