Золото, пуля, спасительный яд. 250 лет нанотехнологий

Несколько более оптимистично (если здесь уместно такое выражение) выглядит ситуация с онкологическими заболеваниями. Ведь “раковый мятеж” клеток носит локальный характер, особенно на ранних стадиях течения болезни, кроме того, нам не нужно лечить клетку, нам нужно ее уничтожить. Применительно к генной терапии это означает внедрение в геном раковой клетки гена, который нарушит работу клетки, предотвратит ее безудержное деление или вызовет апоптоз – ее “самоубийство”. В этом случае задача, в сущности, сводится к описанному выше направленному транспорту, но с одним жестким требованием – трансген должен быть доставлен во все пораженные клетки, что опять же представляется проблематичным. В противном случае неизбежен рецидив болезни.

Кроме того, необходимо исключить попадание трансгена в здоровые клетки, которые без него работают нормально, а вот будут ли с ним – большой вопрос. В связи с этим многие специалисты полагают, что наиболее поддающимися лечению методом генной терапии будут нарушения системы кроветворения, поскольку клетками периферической крови можно манипулировать вне организма и возвращать их в организм пациента.

Несколько скептическое отношение к генной терапии обусловлено также тем, что на самом деле в большинстве случаев трансген не встраивается на место поврежденного, а пристраивается где-то рядом, так что тот может продолжать производить дефектный белок. Более того, гены, как известно, не функционируют независимо друг от друга, поэтому локализация трансгена в ДНК пациента может иметь принципиальное значение как для работы других генов, так и для его собственной экспрессии.

Так что нерешенных проблем в генной терапии предостаточно, причем многие из них носят принципиальный характер. Удастся ли их преодолеть, покажет будущее.

Более перспективными выглядят попытки объединения двух “модных” направлений – генной терапии и стволовых клеток. Стволовые клетки могут быть выделены, “исправлены” на уровне небольшой популяции, размножены и введены обратно в организм пациента.

От стволовых клеток мысль исследователей логично движется дальше – к эмбриональным стволовым клеткам, к эмбриону, к оплодотворенной яйцеклетке. Ведь сейчас мы можем установить наличие дефектных генов на самых первых этапах развития человеческого организма, так почему бы нам сразу и не исправить их? Задача доставки трансгена во все клетки организма при этом невероятно упрощается, в пределе она сводится к доставке трансгена в одну-единственную клетку.

Эта задача выглядит вполне решаемой. При экстракорпоральном оплодотворении, которое используется все шире (счет в мире идет на миллионы), можно манипулировать клетками вне организма, а количество этих клеток – меньше некуда. Можно даже проконтролировать, насколько успешно прошел процесс внедрения трансгена.

Речь уже идет не только об исправлении дефектных генов – потенциальных источников наследственного заболевания, – но и о внедрении “улучшающих” генов, ответственных, как полагают генетики, за проявление тех или иных способностей, черт характера или деталей внешности. Перспективы так называемого “генетического выбора потомства” обсуждаются вполне серьезно. По оценке экспертов американской РЭНД Корпорейшн, самой авторитетной организации по прогнозу путей развития науки и технологий, методы такого выбора могут быть доведены до практической реализации в ближайшие десять лет. И препятствием на этом пути послужат даже не научные проблемы, а этические возражения значительной части общества. Будем надеяться также на здравый смысл будущих родителей, которые предпочтут довериться Природе, как это делали их предки. Недаром народная мудрость гласит: не родись красивой, а родись счастливой. Генов счастья нет.

Нет также генов гениальности. В лучшем случае гениальность обусловлена сочетанием множества генов, в хитросплетении которых нам не разобраться никогда. Это счастливая комбинация складывается случайно в ходе бесконечной игры Природы или каких-то высших сил, в существование которых, впрочем, мы, материалисты, не верим.К чему я это говорю? В своей лекции при вручении Нобелевской премии Пауль Эрлих сказал: “Ученые начали понимать механизм действия терапевтических веществ. Я надеюсь, что, если эти исследования будут систематически развиваться, вскоре нам станет легче, чем до сих пор, разрабатывать рациональные пути синтеза лекарств”. Очень актуально! Сегодня мы питаем ту же надежду, что вскоре… А ведь сто лет прошло. По законам теории вероятностей пора бы уж генам вновь удачно сложиться и явить миру нового гения, подобного Паулю Эрлиху. И тогда мы получим целую обойму “волшебных пуль”.

Глава 11 Атомный конструктор