0,05. Доказательная медицина от магии до поисков бессмертия

Таким образом, персонализированная медицина не подразумевает абсолютно индивидуальную терапию для конкретного пациента. Мы по-прежнему опираемся на средние данные о некоторой популяции. Но в ряде случаев эти группы становятся меньше благодаря новым данным о механизмах болезни или о метаболизме лекарственных веществ. Поэтому все чаще используется более точный термин прецизионная медицина (от англ. precision – “точность”).

Прецизионная медицина – одна из самых модных тем медицинских исследований. Наряду с такими не менее распиаренными областями, как стволовые клетки и регенеративная медицина, фундаментальные исследования, так или иначе связанные с генетикой, получили в 2016 году больше половины многомиллиардного исследовательского бюджета Национальных институтов здравоохранения США. Хотя пока успехи скромны, в перспективе это направление действительно может улучшить жизнь многих больных. Но станет ли оно панацеей? Некоторые специалисты обращают внимание на то, что количество групп пациентов, выделение которых ощутимо влияло бы на качество и продолжительность жизни, невелико. Поэтому возможности такой “персонализации” весьма ограниченны. Другие указывают на несоответствие эффекта и потраченных на его получение сумм. Возможно, дорогостоящая разработка препаратов, которые будут лишь чуть-чуть эффективнее у очередной небольшой подгруппы, – не лучший вектор приложения усилий. Не стоит ли вместо этого сосредоточиться на других вещах? Ведь отказ от курения, правильное питание и изменение образа жизни куда радикальнее снижают смертность от рака.

Один из неприятных побочных эффектов моды на персонализацию: под флагом прецизионной медицины продвигается идея, будто бы рандомизированные клинические испытания устарели. Все чаще можно слышать, что доказательная медицина теряет актуальность и прецизионная идет ей на смену. Якобы со временем экспериментальные доказательства эффективности препарата можно будет заменить правильными рассуждениями о механизме его действия, которые не придется подтверждать на практике. Если вы внимательно читали эту книгу, то уже знаете, что это стало бы движением в обратную сторону и вернуло бы медицинские исследования туда, где они были сотни лет назад.

Выбор терапии без экспериментальных доказательств эффективности чреват как серьезными побочными эффектами, которые нельзя предсказать теоретически, так и неоправданными надеждами на действенность препарата. Да, в исключительных ситуациях регистрирующие организации соглашаются выпустить на рынок препарат без РКИ. Это возможно, если лекарство предназначено для лечения редких и смертельно опасных болезней. Так, кризотиниб был зарегистрирован в 2011 году для лечения одного из вариантов немелкоклеточного рака легкого на основе клинических испытаний первой фазы на 119 пациентах без контрольной группы: использование контроля сочли неэтичным. Препарат показал эффективность для лечения опухолей, имеющих редкую мутацию, которая встречается лишь в 4% случаев. Однако за ускоренной регистрацией последовали РКИ, которые, с одной стороны, показали, что кризатиниб более эффективен, чем стандартная терапия, а с другой – что он менее эффективен, чем препарат алектиниб, действующий на опухоли этого типа. Сравнительное испытание пришлось прекратить досрочно, поскольку выживаемость без прогрессирования[245] в группе алектиниба была в два с половиной больше, чем в группе кризатиниба. Без РКИ мы никогда не узнали бы, насколько эти два лекарства неравноценны.

Итак, хотя учитывать при выборе лечения индивидуальные особенности пациента и его заболевания необходимо, успехи в этом направлении пока скромны. Но уже сейчас можно сделать в сторону персонализации большой шаг, который не потребует многомиллиардных вложений. Для этого достаточно прислушиваться к пациенту и стремиться к результатам, важным для него, а не для врача или управляющих здравоохранением организаций.

Часть шестая Врачи, маркетологи… и снова маги

Глава 16 Обратная сторона

Великий миф

Достижения медицины в XIX–XX веке подняли ее престиж на невиданную ранее высоту. Многие жизни были спасены благодаря антибиотикам, новым вакцинам, стерильным и безболезненным хирургическим операциям. И даже преобладавшие неэффективные практики засияли, по меткому выражению Арчи Кокрейна, отраженным светом этих успехов. Скептическое отношение к медицине сменялось неуклонно растущими ожиданиями. Напиши Катон[246] “бойтесь врачей, своим лечением они принесут вам смерть” в ХХ веке, он вряд ли нашел бы понимание. При том, что улучшение имиджа медицины было во многом оправдано, новый образ был далек от реальности. Ее стали представлять как всемогущего волшебника, который решит все проблемы, – нужно лишь еще немного времени и чуть больше денег. Один за другим будут побеждены все опасные недуги: сердечно-сосудистые заболевания, рак, болезнь Альцгеймера, а там не за горами и абсолютное бессмертие.