ДНК. История генетической революции

В 1998 году – ни много ни мало в пятницу тринадцатого – Джон и Эйлин Кроули узнали убийственную новость: оказалось, что их дочь Меган (в возрасте года и трех месяцев) страдает болезнью Помпе – редким генетическим расстройством, из-за которого организм не в состоянии перерабатывать сахар (гликоген). В результате сахар накапливается в теле и становится токсичен, повреждая мышечные и нервные клетки по всему организму. Ожидаемая продолжительность жизни при такой болезни обычно составляет всего два года. Джон Кроули бросил прежнюю работу в фармацевтической сфере и основал небольшую биотехнологическую компанию Novazyme специально для того, чтобы найти лекарство для Меган. Кроули продал свою компанию примерно за 135 миллионов долларов фирме Genzyme, завершившей разработку нового препарата, названного Myozyme. В 2006 году вышла книга о мытарствах Кроули под названием The Cure («Лекарство»), и после публикации Джону позвонил актер Харрисон Форд (естественно, Джон подумал, что это розыгрыш). Форд хотел снять фильм об истории семьи Кроули. В итоге вышла лента «Крайние меры», в которой Харрисон Форд сыграл ведущего исследователя. Премьера фильма состоялась в 2010 году. Миниатюрного Кроули сыграл высокорослый Брендан Фрейзер, звезда фильма «Джордж из джунглей». Кроули тогда грустно пошутил, что у кого-то в отделе подбора актеров на роли явно была дислексия.

Немногие руководители биотехнологических компаний удостоились внимания Хана Соло, но в биотехнологическом мире хватает драматизма – от захватывающих историй успеха до бесславных поражений и забытых технологий. Прошлое десятилетие характеризовалось стабильным развитием биотехнологической индустрии. В 2015 и 2016 годах этот сегмент фармацевтической индустрии получил более чем по семь миллиардов долларов ежегодных инвестиций от венчурных компаний. Среди многочисленных новых лекарств, одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в 2013 году, есть не менее семи потенциальных «тяжеловесов» (каждый из которых может принести более миллиарда долларов прибыли ежегодно). Кроме того, инвесторы вложили еще миллиарды долларов в стартапы, продвигая новые диагностические средства и методы терапии.

В индустрии произошла явная «смена караула» – те компании, что ранее классифицировались как биотехнологические (то есть занятые разработкой биохимических лекарств или миноклональных антител), в частности Amgen, Gilead Sciences и Regeneron Pharmaceuticals, в настоящее время окрепли и диверсифицировались. Сейчас они оцениваются выше, чем многие традиционные гиганты фармацевтической индустрии, не справившиеся с «патентным обвалом», из-за которого они практически за одну ночь лишились миллиардов долларов прибыли из-за истечения срока действия патента на их флагманский препарат. Учитывая, как растут активы биотехнологических компаний, эти амбициозные фирмы всерьез вкладываются в развитие геномики, считая, что именно она – ключ к дальнейшему прогрессу в разработке лекарств. Так, Amgen за 415 миллионов долларов приобрела deCODE Genetics – исландскую компанию, прославившуюся тем, что ей удалось собрать полную базу данных о геномах всех 320 тысячах жителей Исландии. Regeneron, в свою очередь, объединила усилия с Geisinger, одной из крупнейших американских компаний, занятых в сфере здравоохранения, чтобы секвенировать геномы 100 тысяч добровольцев и найти ответы или подсказки, которые позволили бы превратить рекомбинантные ДНК в новые лекарства. В 2016 году компания AstraZeneca анонсировала десятилетнюю программу по секвенированию геномов двух миллионов человек, руководить которой будет стэнфордский генетик Дэвид Голдстейн. Компания собирается инвестировать сотни миллионов долларов в поиск редких патологических разновидностей генов. По-видимому, наконец-то настали времена геномики.