Неестественный отбор. Генная инженерия и человек будущего

Исследование госпиталя Ханчжоу, таким образом, остается не более чем опытом, на основании которого можно получить лишь косвенные доказательства. Но тот факт, что CRISPR – эффективная, недорогая и простая технология, позволяет предположить, что в будущем возможности ее использования, вопреки существующим сложностям, выйдут за рамки терапии онкологических заболеваний.

8. Панацея

На вопрос журналиста New Scientist о том, какие болезни можно лечить с помощью CRISPR, исследователь Ирина Конбой отвечает: «Все».

Конбой изучает в Университете Калифорнии болезнь Паркинсона и мышечную дистрофию, но многие ее коллеги, работающие в других областях, могли бы отреагировать на вопрос с таким же энтузиазмом[122].

Если взять любое тяжелое заболевание, то возможности его лечения при помощи CRISPR или других генных технологий, скорее всего, уже ищутся где-то в мире каким-нибудь ученым. И речь не только о модификации наших собственных клеток, но и о генетическом изменении подопытных животных в соответствии с нуждами конкретного эксперимента, и о стремлении к более точному пониманию того, как на наш организм воздействуют бактерии и вирусы, и о разработке новых препаратов и методов диагностики. Целью может быть даже простое желание снизить себестоимость лекарств за счет использования генетически модифицированных бактерий. Кроме того, генные технологии широко используются для расширения наших представлений об устройстве человеческого тела и взаимовлиянии разных генов. Образно говоря, ученый стал художником, на палитре которого появилась совершенно новая краска, а потенциал медицинских исследований сейчас огромен[123].

«Потенциал» – именно это слово всегда должно стоять рядом со словом «мечта». Мечты нас увлекают и многое обещают, но ничего не гарантируют. Иными словами, наука пока не знает, где проходит граница, какая часть того, о чем сейчас мечтают ученые, окажется более сложной или даже невозможной, а какая, напротив, реализуется неожиданно легко.

Все помнят состояние новой влюбленности. Когда в животе порхают бабочки, а в воздухе витают мысли о том, что все будет прекрасно и сложится именно так, как вы хотите. Безупречная, всегда прибранная квартира, никаких ссор, романтические путешествия, в которых, преисполненные страсти, вы будете забывать об остальном мире. На начальной стадии потенциал для всего этого есть. Но в действительности все оказывается несколько иным. Даже самые замечательные отношения развиваются иначе, чем мечталось, и романов без размолвок не бывает. Отношение ученых к CRISPR пока тоже остается влюбленностью, розовые очки еще не сняты. Но сделать это придется.

Существует более 6000 заболеваний, вызванных повреждением одного гена, они могут возникать спонтанно или наследоваться ребенком от родителей. Например, кистозный фиброз, болезнь Гентингтона, гемофилия и другие[124].

Один из самых вдохновляющих и вселяющих оптимизм случаев излечения с помощью CRISPR произошел в детском госпитале Мемфиса (США). Ученые рискнули взять стволовые клетки костного мозга у восьмерых детей с диагнозом SCID-X1 (Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит) – тяжелым генетическим заболеванием, которое часто называют синдромом «мальчика в пузыре». У такого ребенка серьезно повреждена иммунная система, и простая инфекция может вызвать осложнения, подчас несовместимые с жизнью. Во избежание заражения таких детей всегда изолировали, создавая им стерильную среду, а раньше даже располагали специальный медицинский «пузырь» вокруг их головы, чтобы они дышали только отфильтрованным воздухом.

Иногда ребенку помогала пересадка костного мозга от братьев, сестер или родителей, их здоровые стволовые клетки стимулировали иммунную систему ребенка, но этот метод давал положительный результат далеко не всем. Предпринимались неоднократные попытки разработать новые методы и лекарства против этой тяжелой болезни, но ни одна из них не была полностью успешной. Одному ребенку помочь удавалось, в то время как второй погибал от развившейся лейкемии.

Но на этот раз успех наконец пришел. Костный мозг восьмерых детей модифицировали с помощью комбинирования CRISPR и еще одной новаторской технологии, позволяющей убедиться, что генетические ножницы действительно сработали внутри клеток. Менее чем через год после терапии все восемь детей смогли отправиться из госпиталя домой, а иммунная система каждого, судя по всему, заработала как до́лжно и без серьезных побочных эффектов.

«Теперь это обычные дети, они познают жизнь и могут ходить в детский сад», – рассказывает руководитель программы доктор Эвелина Мамкарц в интервью Nature[125].

* * *