Все большее общественное признание писателя сопровождается преследованиями и знаками государственного неодобрения. К 1901 году Горький знаком с Толстым, Чеховым, Л. Андреевым, И. Е. Репиным, переведен на множество языков, организовал издательство «Знание», существенно повысившее писательские гонорары, издает первое собрание сочинений. Но в марте за участие в демонстрации у Казанского собора его арестовывают и освобождают под домашний арест лишь по ходатайству Толстого.
В 1902 году Горького избирают почетным академиком по Отделению русского языка и словесности, но после резолюции императора Николая «Более чем оригинально!» выборы отменяют; в знак протеста академию покидают Чехов и Короленко.
Из прозаика Горький превращается в драматурга, пишет пьесы «Мещане» (1901), «На дне» (1902), «Дачники» (1904), которые с огромным успехом ставятся в России и Европе. Но в январе революционного 1905 года за публикацию написанного после расстрела петербургских рабочих воззвания к общественному мнению России и Европы его арестовывают в Риге и на полтора месяца заключают в Петропавловскую крепость. После общеевропейских протестов Горького освобождают под залог, он присутствует на премьере очередной пьесы «Дети солнца» (1905).
С 1905 года начинается активное сотрудничество Горького с большевиками – роман, который растянулся на двенадцать лет, а потом, через некоторое время, продолжился уже в СССР. Осенью 1905-го он вступает в Российскую социал-демократическую рабочую партию (РСДРП). 27 ноября 1905-го года в Петербурге, на заседании ЦК РСДРП происходит знакомство с В. И. Лениным. Тогда еще никто не подозревал, какое место займет этот человек в русской и мировой истории XX века. Для горьковской судьбы эта встреча оказалась более значимой, чем отношения с Толстым, Чеховым и вообще с кем бы то ни было из его современников.
К этому времени уже написаны аллегорические «Песня о Соколе» (1899) и «Песня о Буревестнике» (1901) с ее знаменитым лозунгом «Пусть сильнее грянет буря!». Они печатаются в подпольных типографиях и распространяются как листовки, революционные прокламации. У радикальной русской интеллигенции появились новые символы: несломленный сокол и гордый буревестник пришли на смену печальной чеховской чайке.
Горький много помогает большевикам и материально, как из собственных гонораров, так и собирая деньги в агитационных поездках. В 1906 году с этой целью он отправляется в Америку. Потом, ненадолго вернувшись в Россию, проводит едва ли не самые счастливые творческие годы (1906–1913) в эмиграции, на итальянском острове Капри.
Европа доживает последние годы затянувшегося XIX века. В Италию приезжает уже не босяк-недоучка, неудачливый самоубийца, начинающий автор, а всемирно известный писатель с огромным опытом, демократ, русский интеллигент. «Горький постепенно становился интеллигентом и занимал в рядах интеллигенции все более высокое место. <…> Роман с интеллигенцией у Горького гораздо длительнее, чем роман с босяками», – писал А. В. Луначарский, друживший с Горьким в итальянские годы.
На Капри Горький заканчивает начатый еще в Америке роман «Мать» (1906–1907). Эта не самая лучшая горьковская книга долгие годы пользовалась огромной популярностью, в советское время была объявлена первым произведением нового художественного метода,
В Италии Горький пишет или начинает повесть «Городок Окуров» (1909), цикл рассказов «По Руси» (1912–1917), первую часть автобиографической трилогии «Детство» (1913–1914), продолжает работу над драмами (однако ни одна из них не имеет успеха, выпавшего на долю «На дне»).
Помня о своем пути в литературу, он подхватывает традицию учительства. На Капри создается партийная школа для рабочих, где, наряду с экономическими и политическими лекциями, Горький сам читает подробный курс по истории русской литературы.
В каприйские годы возникает первый серьезный конфликт с Лениным. Вместе с другими партийными интеллигентами, А. А. Богдановым и А. В. Луначарским, Горький создает философию богоискательства и богостроительства. Ее отголоски можно найти в романе «Мать», ее иллюстрации посвящена повесть «Исповедь» (1908). Люди сначала ищут, а потом придумывают, создают, «строят» Бога в своем сознании, без этого существование общества невозможно. «Господа нашего Иисуса Христа не было бы, если бы люди не погибли во славу его…» – думает Пелагея Ниловна в конце первой части романа. И в финале она повторяет эту «охмеляющую» мысль: «Ведь это – как новый бог родится людям!» Ленин увидел в подобной философии отказ от революционной борьбы, «заигрывание с боженькой».