Пять литров красного. Что необходимо знать о крови, ее болезнях и лечении

В ходе I фазы исследования определяется предварительная безопасность применения разработанного препарата для людей. Устанавливается переносимость, оптимальная дозировка и наилучший способ введения препарата. Осуществляется сбор и регистрация всех побочных эффектов. Как правило, эта фаза проводится на здоровых добровольцах, которым выплачивается денежное вознаграждение. Такие исследования не предполагают полноценного лечения, поэтому участие больных на данном этапе вряд ли целесообразно. То, какие риски несет эта фаза, продемонстрировали два инцидента, получившие широкую огласку. Первый случился в 2006 году в лондонской больнице Нортуик-Парк, когда шести здоровым добровольцам был введен терализумаб – лекарство от ревматоидного артрита, разработанное немецкой компанией TeGenero Immuno Therapeutics. Хотя дозировка была в 500 раз меньше признанной безопасной для животных, все шестеро попали в палату интенсивной терапии, у одного были ампутированы все пальцы ног и кончики нескольких пальцев рук. История повторилась 10 лет спустя уже во французском городе Ренн, когда на шести здоровых добровольцах испытывали препарат BIA 10–2474 для коррекции настроения и тревожных расстройств, причем дозировка была в 75 раз меньше, чем у обезьян, которые не испытывали никаких побочных явлений. Для испытуемых все закончилось плачевно: один умер, остальные были госпитализированы. Надо отметить, что такие инциденты все же редкость – всего в Евросоюзе с 2006 по 2016 год было проведено 14 700 исследований I фазы с участием 305 тысяч человек.

Если препарат выдержал испытания, то можно переходить ко второй фазе.

II фаза предназначена для определения уровня дозирования и оптимальной схемы приема. Эта фаза исследования предполагает уже бо́льшую группу пациентов (100‒500 человек). Во II фазе обязательно наличие контрольной группы, при этом эффективность сравнивают с плацебо («пустышкой») или с другим лекарственным препаратом, который является «золотым стандартом» в лечении определенного заболевания.

В исследованиях III фазы принимают участие уже сотни и тысячи пациентов. У этих исследований сложные названия: рандомизированные контролируемые мультицентровые исследования. Иногда еще добавляется «двойные слепые». Все эти слова означают, что новый препарат будет сравниваться с плацебо или другим широко применяемым методом лечения и ни пациент, ни врач не будут знать, чем проводится лечение. На этом этапе уже известна безопасная дозировка. Также возможно изучение комбинации исследуемого препарата с другими лекарствами.

IV фаза исследования начинается после того, как препарат зарегистрирован и поступил в продажу. К этому моменту уже есть уверенность в его безопасности и эффективности, остается только собрать дополнительную информацию – уточнить побочные эффекты и, возможно, расширить показания для применения препарата.

Очень часто для пациентов участие в клинических исследованиях – единственный шанс испытать на себе передовые методы лечения и обследования. Особенно актуальным это становится для пациентов, резистентных к стандартным методам терапии, и для пациентов в продвинутых стадиях. К сожалению, не все клинические центры в нашей стране обладают возможностями для применения современных методов обследования, а бюджеты субъектов Федерации ограничены в плане обеспечения медучреждений дорогостоящими препаратами, и поэтому участие в клинических исследованиях остается единственным выходом.

Я провожу множество разнообразных клинических исследований в медицинском центре, в котором работаю, приглашаю на эти исследования своих пациентов или рекомендую им искать другие исследования, которые будут соответствовать их нозологиям (болезням). Если ваш врач не особо сведущ в этой теме, то пациентам важно самим проявлять инициативу.

К сожалению, невозможно дать одну рекомендацию для всех: к какой фазе исследований лучше присоединиться? Это зависит и от самой болезни, и от типа лекарств, которые тестируют, и от возможностей исследователей. Общайтесь со специалистами, которые проводят исследования: они подскажут, сориентируют и помогут вам на каждом этапе.

Где найти информацию о проводимых клинических исследованиях, я расскажу в конце книги, а если вас заинтересовала тема доказательной медицины, рекомендую прочесть книгу Петра Талантова «0,05. Доказательная медицина от магии до поисков бессмертия»[154].

Глава 31 Лучи жизни

После описания целого ряда современных методов лечения в гематологии я бы хотел вернуться к одному из старых способов – лучевой терапии. В литературе можно встретить другие термины для этого вида лечения: радиотерапия, радиационная терапия. А еще есть радиохирургия. Принципиально оба этих метода относятся к методам дистанционного облучения. Лучевая терапия (радиотерапия) в основном проводится за много сессий (так называемых фракций), в течение нескольких недель. Радиохирургия проводится за одну фракцию.