Просто геном

Благодаря CRISPR свиньи стали ещё одной популярной моделью. Так сложилось из-за анатомического сходства свиней с людьми, относительно короткого периода беременности животных, а также большого количества производимого потомства. В целом, располагая научными и статистическими данными, разумно утверждать, что использование сельскохозяйственных животных в целях биомедицинских исследований более приемлемо и целесообразно, чем использование таких животных, как, скажем, приматы. И действительно, свиньи с отредактированными генами уже использовались учёными для моделирования дефектов пигментации, синдромов глухоты, болезни Паркинсона, иммунологических нарушений, и этот список будет продолжать расти.

Многие учёные рассматривают самих свиней как потенциальный источник лекарств. Когда-нибудь мы сможем использовать этих животных в качестве биореакторов для производства ценных лекарственных компонентов, таких как человеческие белки, которые слишком сложны, чтобы учёные могли бы просто синтезировать их с нуля и которые могут быть получены только из живых клекок. Учёные уже искали других трансгенных животных для производства этих биофармацевтических лекарств. Первым таким препаратом стал антикоагулянт антитромбин, который секретируется в молоке генетически модифицированных коз. Другой препарат был выделен из молока трансгенных кроликов и на основе белка из яиц трансгенных куриц.

Если учесть, что многие из самых продаваемых в мире лекарств основаны на белках, становится ясно, что потенциал для редактирования генов в этом конкретном медицинском направлении огромен.

Некоторые учёные надеются, что модели свиней смогут предложить науке ещё больше: обширный возобновляемый источник целых органов для трансплантации людям-реципиентам. Эта идея не нова. Свиньи уже давно считаются очень подходящими на такую роль животными по тем же причинам, по которым исследователи предпочитают использовать в качестве моделей для рассмотрения болезней – свиней легко разводить, а также важен факт, что их органы по размерам сопоставимы с человеческими, но пока эта мечта казалась неосуществимой. Иммунологическая защита в организме человека провоцирует отторжение донорских органов, что является серьезной проблемой как для пациентов, так и для врачей, даже когда речь идёт о пересадке человеческих органов от одного человека другому.

В настоящее время потребность в донорских органах увеличивается. Только в Соединенных Штатах Америки в очереди на пересадку органов в настоящее время находятся более 124 000 пациентов, однако ежегодно проводится только около 28 000 процедур. Подсчитано, что новый человек добавляется в национальный список трансплантации каждые 10 минут и что в среднем 22 человека в день умирают в ожидании пересадки или их болезнь настолько прогрессировала, что они больше не имеют права на получение донорского органа. Нехватка органов является основной причиной этой продолжающейся трагедии.

CRISPR позволяет генерировать свиней с органами, подходящими для трансплантации человеку. Предыдущие достижения были сосредоточены на переносе генов человека в геном свиньи для того, чтобы органы свиньи могли избежать иммунного отторжения, которое угрожает любому трансплантату. В настоящее время редактирование генов сосредоточено на подавлении тех генов у свиней, которые могут вызвать иммунный ответ человека, а также на устранении риска того, что вирусы, носителями которых являются свиньи, внедренные в геном, могут передаться человеку и заразить его. И, наконец, технологии клонирования предлагают способ беспрепятственного объединения различных генетических изменений в одно животное. Как заявил генеральный директор одной из известных в этой области компаний, цель состоит в том, чтобы обеспечить «неограниченное количество пересаживаемых органов» – то есть органов, которые могут быть изготовлены на заказ.

Это всё ещё первые дни подобных попыток и экспериментов, но записи уже свидетельствуют об экспериментах над свиньями, которые были «очеловечены» с помощью генной инженерии: трансплантированная почка у бабуина прижилась на более чем шесть месяцев, а свиное сердце билось в теле бабуина в течение двух с половиной лет. Десятки миллионов долларов были потрачены на будущие исследования, и компания Revivicor уже наметила планы разводить тысячу свиней в год на лабораториях, имеющих в распоряжении операционные и вертолётные площадки, чтобы иметь возможность доставлять необходимые органы как можно быстрее. Похоже, вопрос, когда ксенотрансплантация войдёт в стадию непосредственных клинических испытаний, является всего лишь вопросом времени, и, может быть, совсем скоро CRISPR откроет новую дверь для пациентов, остро нуждающихся в новых органах и новых лекарствах.