Просто геном

Среди предложенных применений генного дрейфа – устранение генетических причин устойчивости к гербицидам и пестицидам, которые развились среди организмов, угрожающих сельскому хозяйству; продвижение биоразнообразия; искоренение инфекционных заболеваний. Но на данный момент работа пока что заключается в том, чтобы использовать генный дрейф для борьбы с москитами.

Москиты вызывают множество человеческих страданий. От болезней, передаваемых комарами, – малярия, вирус денге, вирус Западного Нила, вирус желтой лихорадки, вирус чикунгунья, вирус Зика и многие другие, ежегодно умирает более миллиона человек. Генные накопители на основе CRISPR могут быть лучшим оружием, которое мы имеем против этой распространяющейся угрозы, независимо от того, используем ли мы его для предотвращения распространения комарами определенных патогенов или же для полного уничтожения насекомых. Помимо этого генетические стратегии могут быть более безопасными, чем токсичные пестициды, а также они довольно привлекательны для решения биологических проблем в биологии.

Ставки достаточно высоки, чтобы решать эти актуальные научные проблемы. Лишь благодаря согласованному обучению и самопознанию мы сможем ответить на многие важные вопросы и извлечь пользу из генетически отредактированной флоры и фауны, избегая при этом самых больших подводных камней. Работа, проводящаяся над растениями и животными, может носить роль некоего пробного тестирования для конечной цели редактирования генов – мечты о том, что когда-нибудь работа учёных поможет переписать ДНК у людей для лечения болезней.

Исцелить больных

Дженнифер Дудна готовилась выступить с презентацией вместе с вице-президентом США Джо Байденом на Всемирном экономическом форуме в Давосе, который должен был состояться в январе 2016 года.

Приглашение Дудне выступить было знаком большого доверия к потенциалу CRISPR как к медицинскому инструменту. Но приглашение вице-президента Байдена было, пожалуй, самым убедительным подтверждением значения этой технологии для сферы общественного здравоохранения. Причиной приглашения было не менее важное значение для исследования CRISPR: Байден провел пресс-конференцию, на которой вместе с учеными и клиницистами представил инициативу президента Обамы по координации усилий для лечения рака. По аналогии с американской космонавтикой 1960-х годов, которая решила – и в короткие сроки отправила людей на Луну, эта авантюра с поиском пути лечения рака была направлена на то, чтобы сплотить лучшие и самые яркие умы страны с целью найти лекарства от рака каким только можно было путём. Тот факт, что сын Байдена недавно скончался после многолетней борьбы с раком головного мозга, сделал собрание более убедительным и наглядно продемонстрировал человеческую трагедию, которую рак вызывает у многих семей, не щадя никого.

Учёным всё ещё предстоит найти эффективные методы борьбы с раком, не говоря уже о средствах исцеления от него. И снова учёные вспомнили о том, как CRISPR может ускорить этот процесс.

Среди политиков и ученых, а также среди широкой общественности растет понимание важной роли, которую может играть редактирование генов в разработке новых методов лечения и даже лекарств от болезней. В дополнение к федеральной поддержке такой терапии, в форме грантов академическим исследователям, в нее вовлечен и частный сектор.

Нам не нужно ждать, чтобы увидеть силу CRISPR в профилактике заболеваний. Доказательства перед нами.

Эксперименты на моделях животных уже демонстрируют невероятную способность CRISPR отслеживать и восстанавливать мутантные гены внутри живых существ. Менее чем через год после того как несколько лабораторий сообщили об успешном использовании полученных из бактерий молекул CRISPR в клетках человека для редактирования генов, группа китайских исследователей запрограммировала те же самые молекулы CRISPR для того, чтобы найти и зафиксировать однобуквенную мутацию среди 2,8 миллиарда букв ДНК генома мыши. Проделав это, они выполнили первое основанное на CRISPR лечение генетического заболевания в живом организме.

Многие учёные были взбудоражены этой новостью, хотя это не так удивительно, учитывая скорость внедрения технологии. Тем не менее достижения крайне важны: это первый из нового поколения уникальных и точных генетических методов лечения, и, казалось, он ознаменовал начало новой эры в медицине, – эры, в которой, по меньшей мере некоторые из более чем семи тысяч генетических заболеваний человека, вызванных определенной мутацией одного гена, могут быть излечены благодаря универсальному молекулярному инструменту.