За кровь и деньги (ЛП)

Несмотря на то, что Ахмед Хамди установил прочные отношения с ведущими врачами, специализирующимися на лечении ХЛЛ, такими как О'Брайен и Джон Берд, которые подписались на участие в клинических испытаниях, компания пока не набрала ни одного пациента. Хамди стал особенно нервничать из-за Берда, который пел дифирамбы препарату Imbruvica, но не проявлял особого интереса к поиску подходящих пациентов для Acerta. После того, как Берд согласился принять участие в испытании Pharmacyclics по адресу , он стал набирать пациентов как по маслу. Хэмди опасался, что на этот раз Берд проявит меньше энтузиазма, тем более что одобрение препарата Imbruvica означает, что его можно будет назначать любому пациенту с рецидивом ХЛЛ, а не только тем, кто участвует в испытаниях Pharmacyclics.

В конце 2013 года под руководством Уэйна Ротбаума было начато финансирование серии А в размере 37 млн долларов США, и с получением денег на компанию легла еще большая нагрузка. Как всегда, Изуми лихорадочно готовил документы для регулирующих органов и медицинских центров, чтобы начать испытания Acerta. Без документов ничего не получится. Наконец, О'Брайен определил кандидата в пациенты - 62-летнюю женщину из Хьюстона, страдающую ХЛЛ.

Это была не та пациентка, которую выбирали по принципу "мягкого мяча". По правде говоря, в начале первого испытания на человеке она была тем пациентом, которого биофармацевтические компании стараются избегать. Взглянув на ее состояние, Хамди вздохнул. "Это крушение поезда", - подумал он. Пациентка не прошла несколько предыдущих курсов лечения, включая пересадку костного мозга. Ее костный мозг на 100% состоял из клеток CLL. Раздутые лимфатические узлы обезображивали правую сторону шеи. У пациентки была панцитопения, то есть уровень всех трех типов клеток крови - красных, белых и тромбоцитов - был опасно низким. (У некоторых больных ХЛЛ, особенно у тех, кто перенес много химиотерапии, уровень белых кровяных телец может быть не высоким, а низким). Она регулярно получала инфузии эритроцитов и тромбоцитов. Страдания женщины были острыми. Она едва держалась за жизнь.

Все, что стояло между ней и экспериментальным препаратом Acerta, - это одна подпись администратора. Изуми и сотрудник контрактного отдела MD Anderson в течение нескольких дней пытались добиться, чтобы сотрудник больницы подписал договор о зачислении пациента. Тем временем пациент умирал. Разочарованный, сотрудник схватил договор и вышел на улицу в снегопад, чтобы найти администратора и получить подпись.

Но как только первая пациентка была включена в программу, у нее произошло так называемое серьезное нежелательное явление. Оно может варьироваться от госпитализации, угрозы жизни до смерти. У О'Брайена не было выбора, и он госпитализировал пациентку, которая была очень больна и теперь страдала от воспаления и кровоточивости десен. При таком повороте событий Хамди сразу же позвонил О'Брайену. Они тщательно изучили показатели и симптомы пациента. После тщательного анализа Хамди и О'Брайен согласились продолжать прием препарата. Кровоточивость десен, по-видимому, была связана с общим ухудшением состояния пациента, а не с новым препаратом.

В течение двух недель Хэмди и О'Брайен внимательно наблюдали за этой женщиной.

В это время ее выписали из больницы. А затем, в течение последующих дней и недель, она вообще стала проводить в больнице гораздо меньше времени.

Еще через четырнадцать дней Изуми получила снимки, на которых было видно, что раздутые лимфатические узлы, деформировавшие шею пациентки, уменьшились настолько, что она выглядела совершенно нормально. Пациентка стала независимой от переливания крови, т.е. больше не нужно было вводить иглы и трубки для повышения уровня эритроцитов и тромбоцитов.

Это была драматическая реакция. Когда в Хьюстоне установилась теплая погода, пациентка почувствовала себя настолько хорошо, что даже снова начала заниматься садоводством.

"Это действительно что-то", - сказала себе Изуми. Благодаря своему опыту применения ибрутиниба Изуми знала, что этот результат не был случайным. Препарат дал такую удивительную реакцию, несмотря на то что он был более селективным ингибитором BTK, чем препарат компании Pharmacyclics. На нее нахлынуло чувство восторга и облегчения.

Как обычно, Хамди вызвал Ротбаума для доклада. "Это работает", - сказал Ротбаум. "Это реально". Для Ротбаума этот результат был доказательством того, что промискуитет не является ключевым фактором. Неселективный подход компании Pharmacyclics не является обязательным условием для работы ингибиторов BTK.

Ротбаум сидел в своей квартире на Манхэттене и думал, что делать дальше. Было ясно, что у Imbruvica нет секретного соуса. Все дело в BTK, и его препарат останавливает BTK эффективнее, чем что-либо другое в мире. Ему не нужно было ждать, как ученому, чтобы увидеть больше эмпирических доказательств. Одного пациента было достаточно.