Журнал «Вокруг Света» №05 за 2010 год

У двухлетней Алины Ч. из Курска вдруг поднялась температура и начали болеть ножки. Девочку положили в больницу, впрыскивали антибиотики, пытались лечить от артрита, но боль не проходила и температура не спадала. Отчаявшись, курские врачи решили перевести ребенка в московскую клинику, для чего нужно было сделать ряд анализов. Посмотрев на их результаты, врачи ахнули: у Алины обнаружился острый лимфобластный лейкоз. Девочку отправили в онкогематологическое отделение, назначили лечение аспарагиназой. Но через два месяца у нее развилась сильнейшая аллергическая реакция на препарат — она чуть не умерла от анафилактического шока. Лечение, уже начавшее помогать, пришлось прервать. Врачи знали: в таких случаях может помочь английский препарат «Эрвиназа». К тому, что он недешев, мама Алины была готова. Но проблема была в том, что этого препарата в России просто нет — ни в клиниках, ни в аптеках, нигде. Чтобы его приобрести, нужно списаться с его производителями, получить от них счет, затем разрешение на ввоз лекарства, после этого собрать деньги, переслать их в Англию, найти оказию для доставки препарата в Россию (во время которой он должен все время сохраняться при температуре от +2 до 8 градусов). А в это время в крови больного беспрепятственно будут множиться злокачественные клетки.

Алине повезло, она сумела дождаться жизненно необходимого лекарства, хотя в тысячах других подобных случаях помощь приходит слишком поздно. Поэтому многие, чтобы не упустить драгоценного времени и получить право на жизнь, ищут нелегальные пути приобретения нужных средств. Что же это за лекарства, ради которых родители и врачи готовы идти на преступление: одни — пытаясь добыть их контрабандным путем, другие — проводя курс лечения незарегистрированными в стране, а иными словами, запрещенными препаратами, сознательно подводя себя тем самым под статью закона? Называют их орфанными (от англ. orphan — сиротский). И предназначены они для лечения больных с редкими и очень редкими заболеваниями, поэтому их производством занимаются немногие компании. Да и введение в практику такого препарата — дело весьма непростое.

Считанные случаи

Времена, когда лечебные свойства веществ обнаруживались случайно, давно миновали. Действующие начала многих современных лекарств в природе не существуют. Они целенаправленно конструируются разработчиками и затем синтезируются в научно-исследовательских лабораториях и институтах. Другие полезные соединения выделены из живых организмов и продуктов их жизнедеятельности, и прежде чем стать лекарством, они подвергаются основательной химической «доработке». Но откуда бы вещества ни поступали, они должны доказать свою эффективность и безопасность в тестах.

Как правило, все начинается с исследования биохимических механизмов действия нового вещества «в пробирке», затем его испытывают на культурах клеток и на лабораторных животных. После этого наступает стадия клинических испытаний, длящихся несколько лет, ведь медики должны оценить (в числе прочего) и отдаленные последствия воздействия изучаемого препарата. На любом из этих этапов «кандидат в лекарства» может быть забракован по ряду причин: из-за недостаточной эффективности, небезопасности, слишком сильных побочных эффектов… До аптек и клиник доходят далеко не все.  Главная же проблема разработки таких средств в том, что у редкой болезни мало шансов стать предметом фундаментальных исследований, по ним очень трудно (а то и невозможно) найти специалистов. Даже провести клинические испытания лекарств непросто: для получения достоверных результатов в них должны участвовать как минимум несколько сотен больных. А где их взять, когда патология редка? Но главное, что мешает успешной борьбе с орфанными болезнями, — это экономическая невыгодность. Надо сказать, что сегодня средняя стоимость разработки любого лекарственного препарата приближается к 900 миллионов долларов, а путь от первоначальной идеи до аптечного прилавка занимает 7–10 лет, и обе эти составляющие фармацевтической индустрии только увеличиваются, по мере того как медицина и общество предъявляют все более жесткие требования к лекарствам. И совершенно понятно, что разработка препаратов, нужных лишь очень ограниченному кругу пациентов, не окупится никогда.