Искусство статистики. Как находить ответы в данных

Результаты пяти лет исследования защиты сердца в соответствии с лечением, назначенным пациентам. Абсолютное снижение риска инфаркта составило 11,8–8,7 = 3,1 %. Таким образом, в группе из 1000 человек, принимавших статины, был предотвращен примерно 31 инфаркт. Это означает, что для предотвращения одного инфаркта примерно 30 человек должны принимать статины в течение пяти лет

Те, кто попал в группу, принимавшую статины, явно в среднем имели лучшие показатели здоровья, а поскольку пациенты распределялись случайным образом и в остальном лечились одинаково, результат можно считать следствием приема статинов. Однако мы видели, что многие люди на самом деле не придерживались назначенного лечения, и это приводит к некоторому размыванию разницы между группами: специалисты, проводившие HPS, оценивают реальный эффект от приема статинов примерно на 50 % выше, чем показано в табл. 4.1.

Два важных итоговых замечания:

1. Не полагайтесь на одно исследование. Один отдельный эксперимент может нам сказать, что лекарство работало в определенной группе в определенном месте, но надежные выводы требуют нескольких исследований.

2. Систематически проверяйте доказательства. При рассмотрении нескольких испытаний обязательно включайте каждое проведенное исследование, создавая таким образом систематический обзор. Затем результаты можно формально объединить в метаанализ.

Например, недавний систематический обзор собрал данные двадцати семи рандомизированных контролируемых исследований статинов, в которых участвовало более 170 тысяч человек с пониженным риском сердечно-сосудистых заболеваний[92]. Но вместо того чтобы фокусироваться на разнице между экспериментальной (принимающей статины) и контрольной группами, оценивался эффект от снижения уровня ЛПНП. По сути, исследователи предположили, что эффект статинов достигается посредством изменения липидов в крови, и основывали свои расчеты на среднем уменьшении ЛПНП, установленном в каждом из испытаний, учитывающем любое несоблюдение назначенного лечения. Такое дополнительное предположение позволило оценить эффект от фактического приема статинов. Ученые пришли к выводу, что снижение уровня ЛПНП на 1 ммоль/л (миллимоль на литр) уменьшает риск серьезных проблем (в том числе преждевременную смерть) с сердечно-сосудистой системой на 21 %. Мне, например, этого достаточно, чтобы продолжать принимать такие таблетки[93].

Мы проигнорировали вероятность того, что любая наблюдаемая связь необязательно является причинно-следственной, а может быть просто результатом случайности. Большинство лекарственных препаратов на рынке обладают лишь умеренным воздействием и помогают только меньшинству принимающих их людей; их общую полезность можно точно выявить исключительно в рамках крупных тщательных рандомизированных исследований. Испытания статинов довольно-таки масштабны, особенно когда они объединены в метаанализ, а значит, полученные результаты нельзя объяснить простым случайным отклонением. (Мы узнаем, как это проверить, из главы 10.)

Эффективна ли молитва?

Список принципов РКИ не нов: почти все они были введены в 1948 году в эксперименте, который считается первым правильным клиническим испытанием. Тогда исследовался стрептомицин – лекарство, предназначенное для борьбы с туберкулезом. Конечно, было бы слишком безнравственно случайным образом определять, кого лечить, а кого оставить без потенциально спасающего жизнь препарата. Однако принятию столь трудного решения способствовал тот факт, что имеющегося в то время в Великобритании лекарства в любом случае не хватило бы на всех, поэтому случайный выбор казался вполне справедливым и этически обоснованным. Но даже по прошествии стольких лет и тысяч проведенных РКИ общество все еще может удивиться, узнав, что медицинские решения о том, какое лечение рекомендовать человеку (даже такие драматичные, как радикальная мастэктомия или лампэктомия при раке молочной железы[94]), фактически принимаются путем подбрасывания монеты (пусть это и метафорическая монета, воплощенная в генераторе случайных чисел в компьютере)[95].