Пять литров красного. Что необходимо знать о крови, ее болезнях и лечении

Ингибиторы тирозинкиназ – самые эффективные препараты при ХМЛ. Благодаря им ХМЛ можно назвать одним из немногих онкологических заболеваний, для которого есть своя главная «волшебная» таблетка. Применение ингибиторов тирозинкиназ в течение последних 20 лет позволило значительно повысить эффективность лечения. Первым препаратом из этой группы был иматиниб, его открытие стало настоящим переворотом в лечении онкогематологических заболеваний.

Препарат «останавливает» развитие заболевания, то есть оно не прогрессирует до фазы акселерации и бластного криза в 92 %[87],[88].

При неэффективности или непереносимости иматиниба назначаются препараты следующих поколений[89],[90],[91].

Таким образом, вывод по поводу лечения ХМЛ звучит очень оптимистично: продолжительность жизни пациентов с ХМЛ ничем не отличается от длительности жизни условно здоровых – заболевание поддается лечению в подавляющем большинстве случаев.

Как оценивается эффективность терапии?

Конечно, было бы неплохо определить диагноз, выдать «волшебные» таблетки от ХМЛ и попрощаться, но пока это не так. После старта терапии начинается новый этап – наблюдение.

Основная задача любого лечения – максимальное снижение количества опухолевых клеток в организме и возврат к привычному образу жизни при максимальном сохранении ее качества.

В случае ХМЛ наша цель – получение и поддержание полного цитогенетического ответа. Мы должны добиться полного отсутствия клеток с измененной филадельфийской хромосомой.

По мере продолжения успешного лечения и достижения полного цитогенетического ответа число аномальных клеток будет прогрессивно снижаться, что свидетельствует о том, что заболевание оптимально поддается проводимой терапии[92].

Возможно ли полное излечение от ХМЛ? Устоявшийся тезис «терапия ингибиторами тирозинкиназ при ХМЛ – пожизненная и постоянная» в настоящее время все чаще подвергается сомнению.

После впечатляющих результатов терапии иматинибом ученые стали размышлять о возможности полного излечения и потенциальной вероятности отмены постоянной терапии у части пациентов.

Начиная с 2007 года проводятся клинические исследования по отмене лечения у пациентов. Первые данные были опубликованы в 2010 году группой французских ученых, а окончательные результаты увидели свет в 2017 году[93],[94]. Другие аналогичные исследования продемонстрировали схожие результаты: чуть меньше половины пациентов могут находиться под наблюдением без терапии. В ближайшем обозримом будущем при идеальном мониторинге и достижении хороших результатов лечения часть пациентов будет обходиться совсем без терапии, а это, как вы понимаете, радикально скажется на их качестве жизни.

В моей практике есть много пациентов, которым была отменена терапия, – и у них все прекрасно. Особенно запомнился один, который очень боялся прекращать прием лекарств: «Я восемь лет принимал этот препарат и не знаю теперь, как без него жить». Действительно, у многих пациентов вся жизнь выстраивается вокруг болезни и ее лечения. И получается парадоксальная ситуация: я с радостью сообщаю человеку, что он излечился от злокачественного заболевания и может бросить пить таблетки, а он расстраивается. Отмена препарата вызывает тревогу: а вдруг болезнь вернется? Но с того дня прошло уже более семи лет. Пациент ходит к нам на регулярные осмотры и, кажется, привык жить без таблеток. Очень хочется верить, что в обозримом будущем эта опция будет доступна всем пациентам с ХМЛ[95].

Болезни без филадельфийской хромосомы

Теперь я расскажу вам о заболеваниях из группы Ph-негативных миелопролиферативных новообразований. Этот тип заболеваний называется Ph-негативным (читается как «фи-негативный»), потому что при нем, в отличие от хронического миелолейкоза, не обнаруживается филадельфийская хромосома – Ph-хромосома.

Ph-негативные миелопролиферативные новообразования по используемой сегодня в России Международной классификации болезней определяются как «новообразования неопределенного или неизвестного характера», то есть новообразования, вызывающие сомнения в том, являются ли они злокачественными или доброкачественными[96].

Получается, что пока у ученых нет единого мнения, к какой группе заболеваний их отнести – к доброкачественным или злокачественным. Но так как при этих болезнях значительно увеличивается риск развития тромботических осложнений и есть общие молекулярные поломки (мутации), а при длительном течении они способны трансформироваться в острые лейкозы, все-таки принято относить их к злокачественным.