Поговорим о болезни Паркинсона

Ученые из Центра изучения и применения iPS-клеток в Киотском университете и исследователи из Международной корпорации по использованию стволовых клеток, работающие по отдельности, также объявили о планах начать клинические испытания вариативных методов клеточной замены с использованием iPS-клеток человека для лечения болезни Паркинсона.

Иммунотерапия

Поскольку в течение некоторого времени исследователи подозревали, что накопление белка альфа-синуклеина вызывает или способствует возникновению болезни Паркинсона, неудивительно, что ученые размышляют над тем, может ли прекращение накопления альфа-синуклеина предотвратить это заболевание.

Для данной цели предпринимаются попытки применения иммунотерапии. Иммунотерапия – это биологическая терапия, в которой используются вещества для стимуляции или подавления иммунной системы организма.

Несколько биотехнологических компаний стремятся разработать вакцины, которые побудили бы собственную иммунную систему организма атаковать вредный белок как вирус или бактерию. Однако любые подобные вакцины – дело далекого будущего. Научный путь тернист, а новая вакцина должна удовлетворять требованиям Управления FDA, прежде чем станет общедоступной.

Другие виды лечения

Нилотиниб. В мае 2013 года исследователи из Медицинского центра Джорджтаунского университета объявили, что они использовали крошечные дозы лекарственного средства от лейкемии под названием нилотиниб, чтобы остановить накопление альфа-синуклеина в мозге мышей. В Джорджтауне запустили первую фазу клинических испытаний для определения подходящей дозировки и того, достигает ли препарат нужной цели у людей.

Эти данные обнадеживают, хотя первоначальное исследование нилотиниба как препарата для лечения болезни Паркинсона являлось сравнительно небольшим. Более того, то было открытое исследование: и врачи и пациенты знали, что они тестируют препарат. Для определения эффективности нилотиниба требуется более масштабное и надежное исследование. Если результаты первой фазы окажутся положительными, следующим шагом будет вторая фаза – многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование.

В плацебо-контролируемом исследовании некоторые участники получают новое лекарство, в то время как другие принимают плацебо (таблетку, которая не содержит лекарства). Двойное слепое исследование означает, что ни пациенты, ни врачи, которые оценивают результаты, не знают, кто получил новый препарат, а кто – плацебо. Многоцентровое исследование подразумевает его проведение в разных клиниках и разными исследователями, что еще вернее подтвердит его объективность.

В большинстве клинических испытаний новых лекарств от болезни Паркинсона некоторые из пациентов, принимавших плацебо, сообщают, что их состояние улучшилось. Существует ряд возможных причин так называемого «эффекта плацебо», одной из которых может быть повышение уровня дофамина у пациента. Эксперты говорят, что, когда пациент участвует в испытании нового препарата и ожидает положительного эффекта, уровень дофамина в мозге часто увеличивается, уменьшая симптомы. Необходимы дальнейшие исследования, чтобы понять эффект плацебо и его влияние на клинические испытания новых препаратов от болезни Паркинсона.

Пептид. Исследование, проведенное Университетом Бата в Великобритании, показывает, что пептид{28}, цепочка аминокислот, может замедлять прогрессирование болезни Паркинсона. Доктор Джоди Мейсон с факультета биологии и биохимии университета дает следующие пояснения:

«Если вообразить, что деформированные белки а-синуклеина представляют собой кирпичики LEGO, укладываемые в башню, наш пептид действует как гладкий кирпичик, который прилипает к а-синуклеину и не дает башне расти дальше.

Это исследование находится на ранней стадии, но пока результаты очень обнадеживают. Нам всё еще нужно преодолеть многие препятствия, прежде чем превратить это в лекарственную терапию, но результаты уже предвещают появление нового подхода к лечению болезни Паркинсона» (прессрелиз по болезни Паркинсона в Великобритании «Sticky Protein Hails New Approach for Treating Parkinson's» («Клейкий белок предвещает новый подход к лечению болезни Паркинсона»), 2015 год).

Хлорохин и амодиахин. В 2015 году международная команда ученых из Гарвардской медицинской школы, Больницы Маклин и Наньянского технологического университета в Сингапуре объявила, что два популярных противомалярийных препарата – хлорохин и амодиахин – могут активировать класс белков, которые облегчают симптомы болезни Паркинсона. При активации эти белки, называемые NURR1, помогают мозгу производить, поддерживать и защищать дофамин-продуцирующие нейроны.

Объявление о явной эффективности препаратов основывалось на лабораторных тестах на грызунах. Ученые говорят, что они пытаются разработать более эффективные препараты для лечения болезни Паркинсона путем модификации хлорохина и амодиахина и надеются вскоре провести клинические испытания.