Том 13. Абсолютная точность и другие иллюзии. Секреты статистики

Однако для каждого заболевания требуется особая вакцина, и найти ее иногда бывает непросто. Лабораторные тесты, тесты на животных, на добровольцах помогают собрать достаточно информации об эффективности вакцины. Однако прежде чем одобрить и рекомендовать ее к массовому применению, нужно тщательно проверить, скомпенсируют ли ее преимущества затраты и неизбежные риски. Здесь на сцену выходит статистика.

В 1954 году было проведено масштабное исследование по оценке эффективности вакцины против полиомиелита (вакцины Солка, созданной эпидемиологом Джонасом Солком). Оно очень подробно описано в книге Statistics: A Guide to the Unknown, где рассказывается о 29 случаях применения статистики в самых разных областях. Каждая глава написана специалистом, глубоко разбирающимся в соответствующей теме. Глава об анализе эффективности вакцины написана профессором Чикагского университета Полом Мейером.

Полиомиелит и его особенности

Благодаря эффективности прививок полиомиелит исчез практически полностью, но еще не так давно он входил в число самых опасных болезней. Им болели преимущественно дети, многие оставались парализованы или всю жизнь страдали от серьезных осложнений болезни. Кроме того, масштабные эпидемии полиомиелита возникали неожиданно. Что любопытно, от них в большей степени страдали социальные группы с лучшими условиями жизни, а наиболее бедные страны и слои населения оказывались практически не затронутыми. Причиной этому был тот факт, что в менее благополучных слоях населения дети заражались раньше, когда они еще находились под защитой иммунитета матери, поэтому вирус не приводил к развитию заболевания. Кроме того, у детей вырабатывался иммунитет к полиомиелиту. Дети, жившие в более благоприятных условиях, заболевали позже, когда их уже не защищал материнский иммунитет. Борьбе с этой болезнью способствовал и тот факт, что сам президент Рузвельт переболел полиомиелитом и всячески поддерживал исследования в этой области.

В начале 1950-х годов руководство системы здравоохранения США посчитало, что новая вакцина, созданная Джонасом Солком, является эффективной, что было доказано исследованиями, проведенными в небольших масштабах. Однако перед тем как рекомендовать массовое применение вакцины, требовалось получить неопровержимые доказательства ее эффективности и отсутствия негативных побочных эффектов. Было решено провести эксперимент, ставший самым крупным в истории системы здравоохранения.

Контрольная группа

Допустим, что результаты испытаний нового лекарства от определенной болезни показывают, что любой, кто принял это лекарство, излечивается за 7 дней. Можно ли говорить об эффективности этого лекарства?

Возможно, вам кажется, что если все заболевшие излечиваются, то лекарство и в самом деле эффективно. Однако на самом деле эксперимент не доказывает этого. Возможно, что если бы испытуемые не принимали никакого лекарства, то излечились бы за тот же срок. Более того, возможно, что без принятия лекарства болезнь проходит за 2–3 дня, в противном случае на ее лечение уходит 5–6 дней. По этой причине для доказательства эффективности нового лекарства или вакцины формируется репрезентативная выборка из числа тех, кому предназначено лекарство. Затем выборка разделяется на две группы случайным образом. Это обеспечивает отсутствие системных различий между представителями той и другой группы. Далее лекарство получают пациенты лишь из одной группы. Путем сравнения с пациентами второй группы анализируется эффект от нового лекарства. Группа, которая не получает никакого лечения, называется контрольной группой.

В случае с полиомиелитом регулярно отмечались непредсказуемые колебания числа заболевших. Например, в 1952 году, когда произошла наиболее серьезная вспышка полиомиелита за период с 1930 по 1956 год, в США заболело порядка 60000 человек; в 1953-м — всего лишь около 35000, на 42 % меньше. Если бы в 1953 году была испытана новая, абсолютно неэффективная вакцина, можно было бы предположить, что она эффективна, так как число заболевших существенно снизилось. Этот случай был не единственным: в 1932 году по сравнению с предыдущим годом число заболевших уменьшилось более чем наполовину. Это же произошло в 1936, 1938, 1942, 1947 и 1956 годах.

Столь же неудачной была бы попытка привить всех детей в одном регионе, например в штате Нью-Йорк, и не привить детей, например, в Чикаго, так как болезнь распространялась неравномерно и крупная вспышка заболевания могла произойти в конкретном штате именно в этом году. Было необходимо разделить всех испытуемых на две равные группы, находящиеся в абсолютно равных условиях. Одной группе вводилась бы вакцина, вторая группа являлась бы контрольной.

Две «наиболее похожие» группы: плацебо и двойной слепой метод