Том 13. Абсолютная точность и другие иллюзии. Секреты статистики

Чтобы этого не произошло, подобные исследования проводятся так, чтобы ни пациент, ни врач не знали, кто принимает настоящее лекарство, а кто — плацебо. Именно поэтому этот метод называется двойным слепым методом. Однако и при формировании контрольной группы, получающей плацебо, также присутствуют определенные трудности. Одна из их — сложность организации эксперимента. В случае с вакциной Солка требовалось приготовить инъекции с вакциной, идентичные тем, что содержали только соляной раствор. Далее их нужно было пронумеровать и проконтролировать, инъекцию какого типа получает пациент. При этом ни персонал, вводивший инъекцию, ни лечащий врач не должны были знать, какой именно препарат вводится пациенту.

Еще одна проблема лежит в области этики. Некоторые полагали, что неразумно вводить детям соляной раствор вместо вакцины, которая, как считалось, была достаточно эффективной. В качестве альтернативы было предложено вводить вакцину детям, которые учились во втором классе, а учеников первого и третьего класса использовать в качестве контрольной группы. В этом случае нарушался основной принцип двойного слепого метода, однако примерно в половине штатов, где проводился эксперимент, был использован именно этот способ. В остальных штатах контрольные группы получали плацебо.

Необходимость в выборке очень большого размера

Доля заболевших составляла всего 50 человек на 100 000. Ожидалось, что применение вакцины позволит сократить число заболевших вдвое. Очевидно, что проведение экспериментов с малыми группами было невозможным. Если бы, например, мы ввели вакцину 1000 детей, а еще 1000 использовали в качестве контрольной группы, то, скорее всего, ни в одной группе не было бы ни одного заболевшего и эксперимент не имел бы смысла. Если бы численность каждой группы составляла 10 000 человек, могло случиться так, что в контрольной группе заболели 5 человек, в группе получивших вакцину — 2 человека. Эта разница столь мала, что ее можно назвать случайной (отвергнуть нулевую гипотезу о том, что доля заболевших в каждой группе одинакова, в этом случае нельзя). Было необходимо, чтобы численность групп составляла несколько сотен тысяч человек, чтобы результаты можно было считать достоверными. Требовался крупномасштабный эксперимент.

Результаты

Эффективность вакцины полностью подтвердилась. В вакцинированной группе число заболевших было в два с лишним раза меньше, чем в группе, которой вводилось плацебо. Использованное в эксперименте p-значение имело порядок 10-9. Иными словами, вероятность того, что число заболевших в обеих группах случайно оказалось бы одинаковым, равнялась 1 на миллиард.

Результаты в тех регионах, где в качестве контрольных групп использовались школьники старших и младших классов, оказались аналогичными. Все были довольны тем, как был проведен эксперимент, ведь результаты оказались даже лучше, чем ожидалось. Число заболевших среди вакцинированных оказалось заметно меньше, но если бы в эксперименте не использовалась контрольная группа, которой вводилось плацебо, эксперимент не помог бы окончательно развеять все сомнения, а его результаты можно было бы трактовать по-разному.

Роль статистики. Полиомиелит в наши дни

Вакцина Солка позволила совершить шаг вперед в борьбе с полиомиелитом, но результаты ее использования все еще были не вполне удовлетворительны, и через несколько лет на смену ей пришла другая, более эффективная вакцина. Перед началом массового применения были должным образом проведены необходимые статистические исследования. Сегодня полиомиелит практически исчез. В настоящее время вспышки полиомиелита отмечаются всего в четырех странах мира: Нигерии, Индии, Пакистане и Афганистане. Всемирная организация здравоохранения, ЮНИСЕФ и другие международные организации предпринимают усилия по борьбе с полиомиелитом в этих странах. По их оценкам, очень скоро перестанут отмечаться новые случаи этого заболевания. Через три года после того, как это произойдет, будет официально объявлено об исчезновении полиомиелита.

Аспирин и инфаркты

В 1983 году в США было проведено крупномасштабное исследование для оценки влияния аспирина на сердечно-сосудистые заболевания. Анализ малых групп показал, что прием аспирина может снизить вероятность повторного сердечного приступа. Однако не было никаких доказательств того, что этот положительный эффект аспирина распространяется на всех.

Для участия в эксперименте было приглашено 261 248 врачей мужского пола старше 40 лет, данные о которых были взяты из реестра Американской медицинской ассоциации. 59 285 человек выразили согласие участвовать в эксперименте. Из их числа следовало исключить людей со сложной историей болезни, тех, кто уже принимал аспирин, а также тех, у кого наблюдались побочные эффекты от аспирина. В итоге был отобран 22 071 врач. Все они были здоровы и не находились в группе риска. Им было предписано принимать по 325 мг аспирина (или плацебо) раз в два дня.