Еще в 1980-х годах все мечтали о применении терапии стволовыми клетками для лечения нейродегенеративных заболеваний — бедствия современного человека. Болезнь Паркинсона считалась отличным кандидатом для начала этого вида терапии. В научных кругах это заболевание известно как относительно простое, потому что симптомы и ухудшение состояния вызваны нарушением работы одного типа клеток — дофаминергических нейронов. Эти нервные клетки производят дофамин — вещество, которое отвечает за координацию и оптимальное функционирование различных областей мозга.
Как утверждается, уже в 1980-х годах были достигнуты многообещающие результаты введения мозговой ткани плода (извлеченной из мозга абортированных детей) пациентам с болезнью Паркинсона. Постоянное внимание СМИ привело к ложным предположениям и дезинформации, поскольку тогда сообщалось, что в эксперименте участвовал известный боксер. Если после терапии и наблюдался какой-либо эффект, он был очень кратковременным: введенные клетки исчезли так же быстро, как и появились. Но этот принцип был перепроверен, и, когда австралийская группа смогла продемонстрировать, что эмбриональные стволовые клетки оказывают положительный эффект на обезьян с болезнью Паркинсона, были начаты первые испытания на людях. Первые результаты еще ожидаются.
Одно из самых страшных дегенеративных заболеваний человека, несомненно, — боковой амиотрофический склероз (БАС). У этих пациентов постепенно отмирают нервы и мышечные клетки. Большинство больных умирает в относительно молодом возрасте из-за отказа дыхательных мышц. Было проведено множество испытаний с эмбриональными и индуцированными плюрипотентными клетками у животных, но результаты неоднозначны. Только в 2015 году Управление по санитарному надзору за пищевыми продуктами и медикаментами США одобрило использование последних у пациентов с БАС. Многие шарлатаны тем временем уже воспользовались отчаянием этих людей и неплохо заработали.
Тем временем, находясь вдали от всеобщего внимания, некоторые исследовательские группы также изучали возможности искоренения с помощью стволовых клеток другого бедствия современного общества — психических расстройств. Им пришлось балансировать на очень тонкой грани, потому что угроза эффекта плацебо (как в положительном, так и в отрицательном смысле) для этой целевой группы реальна. Подтверждения принципа действия удалось получить для расстройств аутистического спектра (РАС), определяемых как нарушения нервного развития с компульсивным поведением, гиперактивностью, раздражительностью, проблемами с концентрацией, неразвитыми социальными навыками и т. д.
По оценкам, около 1 % детей в западном мире страдает той или иной формой аутизма.
Причины этого состояния малоизвестны. В мозге могли произойти иммунные нарушения и начаться воспалительные процессы. Экологические и генетические факторы также могут играть не последнюю роль.
После некоторых многообещающих результатов у мышей с заболеванием, очень схожими с человеческими РАС, в 2013 году в Индии, Китае и на Украине были разработаны протоколы лечения стволовыми клетками. Позже к этим экспериментам присоединился Университет Дьюка (Северная Каролина, США). Были протестированы различные типы стволовых клеток: кроветворные из костного мозга или пуповинной крови, из эмбрионов или мезенхимальные. Их вводили непосредственно в спинномозговую жидкость или кровоток. К удивлению исследователей, было обнаружено, что стволовые клетки весьма позитивно влияют на симптомы РАС. Однако в Индии они спровоцировали ухудшение синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) и в некоторых случаях даже приступы эпилепсии.
Только в 2020 году станет понятно, могут ли быть стволовые клетки жизнеспособным вариантом для лечения РАС.
Аутизмом в различных формах в западном мире страдает около 1 % детей.
Прозреет ли слепец, как сказано в Библии, если мы будем использовать стволовые клетки? Одна из наиболее частых причин возрастной слепоты — дегенерация желтого пятна, характеризующаяся прогрессирующей гибелью (износом) частей сетчатки в месте расположения центральной точки обзора (желтого пятна). Это приводит к прогрессирующему ухудшению зрения и в итоге к слепоте. Предположим, сейчас относительно легко вырастить ткань сетчатки из плюрипотентных эмбриональных стволовых клеток, и этот слой из лаборатории заменит поврежденную область. В принципе, звучит вполне реально, верно?
Стивен Шварц применял эту технику на нескольких десятках пациентов в Калифорнии начиная с 2010 года. Результаты были противоречивыми. Некоторым стало лучше, некоторым нет. Обычно состояние стабилизировалось: у обработанного глаза дальнейшего ухудшения не наблюдалось, у другого (контрольного) слепота прогрессировала. Дальнейшее наблюдение, вплоть до 2015 года, показало, что метод безопасен и не вызывает опухолей, но эффект оказался недолговременным, возможно, из-за отторжения (Шварц использовал донорские стволовые клетки).