История крови. От первобытных ритуалов к научным открытиям

Как только в 1970-х годах удалось создать первые культуры костного мозга, бесчисленное количество гематологов и фармацевтических компаний предприняли титанические усилия, чтобы обеспечить кровь в свободном доступе. Только сейчас, 40 лет спустя, в конце туннеля впервые забрезжил свет. Это напрямую связано с возможностями, которые открывают плюрипотентные эмбриональные или генетически модифицированные стволовые клетки. Ведь во время предыдущих опытов исследователи использовали кроветворные стволовые клетки. Обычно им недолго удавалось выживать в культурах, и, несмотря на всевозможные усилия, они не могли запустить масштабное производство красных кровяных телец. Теперь все изменилось. Различные исследовательские группы, в основном спонсируемые Big Pharma, сообщили о надежном производстве высококачественных эритроцитов из iPSC по состоянию на 2012 год. Однако до сих по все затормаживается из-за небольшого количества получаемого материала и удручающе долгого процесса (около шести месяцев). К тому же себестоимость непомерно высока (около 100 тысяч долларов за 10 миллилитров). Для сравнения, в пакете крови для переливания содержится от 300 до 400 миллилитров. Но если вспомнить историю, производство первой в мире машины тоже заняло несколько месяцев, а сейчас с конвейера каждый час сходят десятки новых автомобилей.

Яйцеклетки и сперматозоиды потенциально могут производиться из стволовых клеток.

Почти все медиа и таблоиды обсуждали исследования, в которых половые клетки культивируются из эмбриональных или индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. Те же стволовые клетки потенциально можно стимулировать для производства яйцеклеток и сперматозоидов.

Это вызывает в нашем разуме футуристические картины, где нарциссы будут бесконечно клонировать себя. Или же нечто более реалистичное: в долгосрочной перспективе это даст однополым парам возможность иметь собственного ребенка из биологического материала обоих партнеров. Например, лесбиянкам больше не нужен сторонний донор спермы, потому что простая клетка кожи может использоваться для производства спермы (хотя только с X-хромосомой), которая оплодотворит яйцеклетки. Подобные сценарии исследуются в гей-парах, конечно, при условии наличия суррогатной матери. Благодаря стволовым клеткам снова появилась надежда для многих бесплодных пар, у которых нет или недостаточно яйцеклеток или сперматозоидов.

Одна из наиболее интересных перспектив применения плюрипотентных стволовых клеток — использование при врожденных болезнях крови и иммунных заболеваниях. Нередко эти нарушения вызваны дефектами в одном гене. Например, страшная серповидноклеточная анемия в Африке к югу от Сахары вызвана мутацией в одной аминокислоте. Большинство больных едва доживают до 40 лет, особенно в странах третьего мира. На Западе перспективы несколько более благоприятные, и трансплантация стволовых клеток используется уже несколько десятилетий. К сожалению, часто не удается найти совместимого донора (что во многом связано с недостатком донорской информации о чернокожем населении). Здесь важны плюрипотентные стволовые клетки, взятые из собственной крови или кожи пациента. Так или иначе, это ящик Пандоры, который открыт для множества дальнейших манипуляций.

С помощью самых передовых методов (включая CRISPR) можно удалить дефектный ген из пораженной стволовой клетки и заменить его нормальным. Затем культивированные клетки излечивают от болезни и могут быть повторно имплантированы пациенту (хоть и после разрушения нездоровой кроветворной системы). В этом случае отсутствует риск отторжения, так как это собственный биологический материал пациента. Однако и тут есть проблема — стоимость процедуры. Первая в отрасли генная терапия стволовыми клетками для лечения редкого иммунного расстройства (ТКИН — тяжелой комбинированной иммунной недостаточности) стоит колоссальный 1 миллион долларов за одну процедуру. По оценкам фармацевтического гиганта GlaxoSmithKline, в одних только Соединенных Штатах количество пациентов, нуждающихся в таком лечении, составляет около 2000 человек. И даже в этом случае это убыточное предприятие. Однако его конкуренты (среди которых Gilead и Novartis) также занялись коммерциализацией генной терапии на базе стволовых клеток, так что, возможно, он лукавит.