Нестрашная книга о раке. Книга-ориентир для тех, кто ищет информацию и поддержку

Во время первой фазы клинических испытаний врачи-исследователи подбирают оптимальную дозировку препарата, оценивают, как он распределяется в организме, какие у него побочные эффекты, и при каких дозировках они возникают. Обычно в этих исследованиях участвует совсем немного людей – в среднем от 20 до 80 человек.

В этой фазе исследования не оценивается эффективность препарата, поэтому в ней могут участвовать здоровые добровольцы (в том случае, если исследуемый препарат не токсичен) либо пациенты, у которых исчерпаны все стандартные возможности лечения. Например, противоопухолевые препараты (цитостатики) на здоровых добровольцах не исследуются, так как они токсичны и могут принести вред, а мы помним, что непричинение вреда – это основной постулат науки в медицине.

Исследования ранних фаз обычно проводятся в крупных центрах, где есть возможность внимательного наблюдения за пациентом. Если с препаратом все в порядке и он не вызывает большого числа побочных эффектов, то его пропускают в следующую фазу.

ФАЗА II, В КОТОРОЙ ПРЕПАРАТ ВПЕРВЫЕ ПРЕДЛАГАЕТСЯ ПАЦИЕНТУ

Во второй фазе исследования участвует уже большее количество человек – обычно больше ста. И – важный момент! – в ней участвуют уже не здоровые добровольцы, а пациенты с заболеванием. Основная цель этой фазы – оценить эффективность нового препарата.

То есть пока что оценивается действенность сама по себе, без сравнения со стандартным лечением. Плюс дополнительно уточняется безопасность препарата на большем количестве людей.

Если препарат будет достаточно эффективен, то его пропускают дальше – в третью фазу исследования.

ФАЗА III, В КОТОРОЙ ВПЕРВЫЕ ПОЯВЛЯЕТСЯ КОНТРОЛЬНАЯ ГРУППА

Основная цель третьей фазы исследования – сравнить эффективность нового препарата со стандартным лечением или плацебо. Количество пациентов, принимающих участие в этой фазе, может возрастать до нескольких тысяч человек.

Общий план такого исследования выглядит примерно так. Пациенты условно подразделяются на две группы: одна получает новый препарат, а другая стандартное лечение или плацебо (важный момент: плацебо применяется только тогда, когда это этично, т. е. отсутствие лечения не принесет испытуемому вреда!). Если существует стандартное лечение болезни, то группе сравнения дают именно его.

Дальше пациентов отслеживают в течение длительного времени и сравнивают эффекты лечения в группе экспериментальной и группе контрольной – только так можно понять, что новый подход работает – и работает лучше, чем стандартный.

Это самая длинная, дорогостоящая и трудозатратная фаза. Врачи-исследователи собирают более полную информацию о токсичности и нежелательных явлениях и вносят ее в километровые аннотации к препарату, которые вы наверняка видели. Эти исследования нередко проводятся в нескольких лечебных учреждениях/городах/странах.

После успешного завершения III фазы препарат можно продавать, и он появляется в больницах.

Система клинических исследований кажется понятной и стройной, но далеко не все препараты в итоге успешно проходят эти этапы. На поиск необходимой молекулы в лаборатории может уйти более 4 лет, и из 5000 молекул только 250 дойдут до доклинических испытаний (in vitro и на животных), из этих 250 молекул только 5 удостоятся чести тестироваться в клинических исследованиях.

И только 1 молекула будет одобрена регулирующими органами и выпущена на рынок. Весь этот процесс может занять 10 лет и более.

Рис. 21. Этапы создания лекарственного препарата

ФАЗА IV, В КОТОРОЙ ПРЕПАРАТ ВПЕРВЫЕ ВЫХОДИТ НА РЫНОК И, ВОЗМОЖНО, ПРИНОСИТ ДОХОД ФАРМКОМПАНИИ

На окончании III фазы исследования не завершаются, и следующий этап (IV фаза) – это постмаркетинговое исследование. На этом этапе препарат активно назначается лечащими врачами, и это испытание происходит уже внутри клиник. При использовании препарата в реальной жизни специалисты могут увидеть редкие осложнения, которые не были выявлены в предыдущих фазах исследования. В реальных клинических условиях проще отследить лекарственные взаимодействия и прочие моменты, которые на меньших выборках были менее очевидны. Кроме того, специалисты могут понять, насколько эффект препарата воспроизводится в реальной жизни, так как на практике не всегда все бывает так же радужно, как в клиническом исследовании.

ПОЧЕМУ МЫ ДЕЛАЕМ ИМЕННО ТАК? НЕУЖЕЛИ НЕЛЬЗЯ ПОБЫСТРЕЕ?