В погоне за жизнью. История врача, опередившего смерть и спасшего себя и других от неизлечимой болезни

Артур Рубенстайн стал для меня примером лидера нового типа и остается моим учителем по сей день. До встречи с ним мой напористый стиль руководства напоминал скорее тренерский подход в американском футболе: возглавить подготовку, отвести в сторонку игроков, нуждающихся в ободрении, продолжать игру, несмотря на травмы. Встречались на моем пути лидеры, которые мотивировали других страхом, – в медицине таких больше, чем хотелось бы. Артур же оказался совершенно другим. Этот человек с мягкими манерами уделяет внимание моральной стороне своих действий и стремится раскрыть в людях их лучшие качества. Если он во что-то верит, то трудится не покладая рук. Он очень напоминает мне мою маму. Доктор Рубенстайн исключительно талантливо распределил полномочия между сотрудниками, вдохновил нас и сосредоточил на задаче центра – спасать больных с редкими заболеваниями.

Его не заботили титулы и звания. Все предлагаемые идеи рассматривались на равных. Даже меня, простого студента-медика, поощряли высказывать любые мысли. Помощники и администраторы, которые не работали с ним до этого, удивлялись, когда во время совещаний он просил их поделиться своим мнением. Он никогда и никому не давал почувствовать, будто умеет и знает больше других. Наоборот, он нам внушал: вы являетесь экспертами, вы представляете себе, как можно придать импульс исследованиям редких заболеваний в Пенсильванском университете и за его пределами. Скромность доктора Рубенстайна побуждала нас делиться идеями и участвовать в процессе. Для меня стало открытием, что человек такого уровня уже внедряет на практике некоторые постулаты, о сути которых я сам лишь недавно задумался: медицина состоит не только из врачей и медсестер, они – «острие копья». Медицина – это огромное человеческое предприятие, для функционирования которого, помимо искусности и изобретательности, требуется грамотное руководство. Плохо, когда эта сфера сводится к сумме сложных специализированных знаний. Процветает она благодаря коллективным усилиям.

Я был невероятно счастлив, войдя в эту команду, и с энтузиазмом взялся за выполнение поручения – возглавил разработку стратегического плана центра. Вскоре я узнал, что, хотя каждое из орфанных заболеваний встречается редко, суммарное количество болеющих ими людей ошеломляет: от примерно семи тысяч редких болезней в мире страдают триста пятьдесят миллионов человек (в США это каждый десятый житель). Половина больных – дети, и около тридцати процентов из них не доживут до пятого дня рождения. Приблизительно девяносто пять процентов редких заболеваний не имеют одобренного FDA лечения, поскольку о них мало что известно. Оно и понятно: трудно разработать направленную терапию, если не знаешь, куда нужно нацелиться.

Бытует ошибочное представление, что редкие заболевания – это такие «гениальные сверхзлодеи» биологии, очень сложные и не поддающиеся изучению. Однако чаще всего в их основе лежат патологии более простые, чем у распространенных заболеваний, – это может быть, например, всего один генетический дефект. Сегодня уже существуют технологии, позволяющие определить цели лечения и подобрать лекарства, которые эффективно достигнут их и остановят болезнь.

Возможности правильного подхода к медико-биологическим исследованиям хорошо видны на примере муковисцидоза. Это смертельное генетическое заболевание вызывает устойчивые легочные инфекции и не дает дышать примерно тридцати тысячам американцев (болезнь считается редкой, или орфанной, потому что число больных не дотягивает до двухсот тысяч), но с ним удается все легче справляться благодаря появлению новых спасительных лекарств. Это не случайность – все дело в количестве, координации и силе воли заинтересованных людей. Сообщество, связанное с пациентами, собрало на исследования сотни миллионов долларов, ведущий в этой сфере фонд Cystic Fibrosis Foundation постоянно работает над координацией усилий, а титаны медико-биологических наук – например, доктор Фрэнсис Коллинз, который в настоящее время возглавляет Национальные институты здравоохранения, – провели эпохальные исследования и совершили прорыв.

К сожалению, муковисцидоз – исключение из правил. В обычном случае, даже когда есть воля, все замедляется из-за недостатка координации, организованности и финансирования. Примерно пятьдесят процентов редких заболеваний не имеют специализированного фонда, направляющего исследования. В других случаях фонды есть, но координация научных изысканий, обмена информацией и получения биологических образцов, а также сотрудничество между заинтересованными сторонами оставляют желать лучшего.